<2026년의 미 FDA를 위한 제언> 공중보건, 혁신, 그리고 규제 과학의 미래

* 이 제언을 작성하는 데에는 AI의 도움을 받았습니다.

**영문 보고서도 첨부돼 있습니다.

–제시 주체: 미국 의약/식품 기업 경영자, 관련 연구 기관 연구자, 그리고 이해관계자 공동체

–문서 목적: 2026년 미국의 생명 과학 및 공중 보건 환경에서 FDA의 역할과 기능을 극대화하고, 혁신을 촉진하며, 공중 보건을 보호하는 동시에 글로벌 경쟁력을 강화하기 위한 학문적·현실적 관점의 요구 사항 및 정책 방향 제시

Ⅰ. 서론: 전환점에 선 FDA의 역할 재정립

미국 식품의약국(FDA)은 생명 과학 분야의 글로벌 리더십을 상징하는 기관입니다. 2026년은 유전자 치료제(Gene Therapies)의 상업화, 인공지능(AI) 기반 의료 솔루션의 확산, 그리고 글로벌 공급망의 지정학적 불안정이라는 세 가지 거대한 흐름이 교차하는 중대한 전환점입니다. 이해관계자 공동체는 FDA가 이 격변의 시대에 단순히 규제의 문지기 역할에 머무르지 않고, 선제적이고 과학 기반의 혁신 촉진자로서 그 역할을 재정립해 주기를 촉구합니다. 본 제언은 이해관계자 각자의 단기적 이익을 넘어, 공중 보건 증진과 지속 가능한 산업 발전을 위한 균형 잡힌 규제 환경 구축을 목표로 합니다.

Ⅱ. 핵심 제언 1: 규제 과학(Regulatory Science) 및 기술 통합의 가속화

1. 인공지능/머신러닝(AI/ML) 기반 의료 기기 승인 프레임워크의 완결성 확보

FDA는 AI/ML 기반 소프트웨어의 잠재력을 인지하고 사전 결정 변경 관리 계획(PCCP: Predetermined Change Control Plan) 개념을 도입하는 등 선도적인 노력을 해왔습니다. 2026년까지 이 지침이 명확하고 예측 가능한 **최종 규정(Final Rule)**으로 확정되어야 합니다.

• 요구 사항:
  • 학습 기반 승인(Learning-based Approval) 모델의 정립: AI가 제품 출시 후에도 지속적으로 학습하고 개선되는 경우, 매번 새로운 승인을 거치지 않고 PCCP의 테두리 내에서 변경을 관리할 수 있는 명확한 기준과 보고 의무를 정의해야 합니다. 이는 제품의 전체 수명 주기(Total Product Lifecycle, TPLC) 관점에서 효율성을 극대화합니다.
  • 공정성 및 투명성 기준(Fairness and Transparency Standards) 도입: AI 알고리즘이 특정 인구 집단에서 편향된 결과를 초래하지 않도록 데이터의 다양성 및 대표성을 심사 과정에 반영하는 지침을 개발해야 합니다. 이는 학계의 윤리적 연구 기준을 규제 영역으로 확장하는 필수 단계입니다.

2. 첨단 치료제(ATMPs) 심사 인력의 전문성 강화 및 표준화

세포 및 유전자 치료제(CGT)는 기존 의약품과 근본적으로 다른 제조 및 안전성 프로파일을 가집니다. 심사 과정에서의 일관성 부족은 개발 기업에 예측 불가능성을 증가시켜 혁신 투자를 저해하는 주요 요인입니다.

• 요구 사항:
  • 전담 센터 및 심사관 교차 교육: CBER 내에 ATMPs 심사를 위한 상설 협력 센터를 구축하고, 심사관 간의 지식 격차를 해소하기 위한 의무적인 교차 교육 및 로테이션 프로그램을 시행해야 합니다.
  • 제조 및 품질 관리(CMC) 지침의 구체화: 유전자 치료제의 바이러스 벡터 생산, 일관된 품질 관리 및 장기 추적 관찰에 필요한 과학적 근거를 바탕으로 구체적인 CMC 지침을 제공하여, 연구 기관과 기업이 초기부터 규제 요건을 충족할 수 있도록 지원해야 합니다.

Ⅲ. 핵심 제언 2: 글로벌 공급망 및 공중 보건 위기 대응 능력 강화

1. 의약품 공급망 리스크 관리의 법적 권한 확대

코로나19 팬데믹을 통해 드러난 의약품 및 원료의약품(API)의 해외 제조 의존성은 국가 안보 및 공중 보건의 핵심 문제입니다. FDA는 이 문제에 대해 선제적인 감독 권한을 가져야 합니다.

• 요구 사항:
  • 의무적 정보 공개 시스템 구축: 필수 의약품 제조사가 API의 공급원 및 재고 수준을 FDA에 실시간으로 보고하도록 의무화하는 시스템을 확립해야 합니다. 이는 단순히 부족 사태 발생 시 보고하는 기존 방식에서 위험을 사전에 예측하고 관리하는 능동적인 방식으로의 전환을 의미합니다.
  • 해외 시설 검사 역량 강화 및 원격 심사 기준 명확화: 여행 제한 상황 등에서도 해외 제조 시설에 대한 규제 감독이 공백 없이 이루어질 수 있도록, **첨단 원격 감시 및 심사 기술(Remote Interactive Evaluation)**의 법적 효력과 기준을 명확히 정의하고 관련 인력을 확충해야 합니다.

2. 식품 안전 규제 과학의 현대화

식품 안전 분야에서도 신속한 위협 감지와 대응이 중요합니다. 특히 유전체학(Genomics) 기반의 병원체 추적 시스템을 적극적으로 활용해야 합니다.

• 요구 사항:
  • 통합 유전체 감시 네트워크 구축: FDA, CDC, 주(State) 보건국 간의 유전체 염기서열 데이터 공유 및 분석 플랫폼을 통합하여, 식인성 질환 발생 시 오염원을 추적하는 속도를 혁신적으로 단축해야 합니다. 이는 FSMA(식품 안전 현대화법)의 정신을 과학적으로 완성하는 것입니다.

Ⅳ. 핵심 제언 3: 규제 효율성 및 접근성 향상을 위한 행정 혁신

1. Real-World Evidence (RWE) 활용의 일관성 제고

RWE는 임상시험이 어려운 희귀 질환, 만성 질환, 혹은 제품 출시 후의 장기 안전성 모니터링에 있어 핵심적인 보완 자료입니다. 현재 RWE의 수집, 분석 및 규제적 수용에 대한 지침이 분산되어 있고 일관성이 부족하여 기업과 연구자들이 혼란을 겪고 있습니다.

• 요구 사항:
  • RWE 활용 단일 지침서(Single Guidance Document) 발행: 모든 의약품 및 의료 기기 센터(CDER, CBER, CDRH)를 아우르는 RWE 사용에 관한 통일된 과학적 및 통계적 기준을 담은 종합 지침을 발표해야 합니다.
  • 데이터 표준화 및 연동: 건강보험 청구 데이터, 전자 건강 기록(EHR), 레지스트리 데이터 등 다양한 원천의 RWE를 규제 목적으로 활용할 수 있도록 상호운용 가능한 데이터 표준을 정립하고, 관련 플랫폼 개발을 지원해야 합니다.

2. 기업과의 ‘심사 전 대화(Pre-submission Interaction)’ 강화

개발 초기 단계에서의 FDA와의 심층적인 대화는 불필요한 시행착오를 줄이고, 최종 승인 시간을 단축하며, 규제적 오해를 방지하는 가장 효율적인 방법입니다.

• 요구 사항:
  • Early Consultative Service의 확대: 특히 혁신적인 기술(예: AI, CGT)을 개발하는 기업과 연구팀을 위해, IND(임상시험계획) 제출 전 단계에서 규제 과학 전문가와의 심층적인 컨설팅 기회를 확대하고, 이를 위한 전담 인력을 배정해야 합니다.
  • 투명한 피드백 루프: 심사 과정에서 제기된 주요 과학적 이슈와 피드백 내용을 익명화하여 공개함으로써, 전체 산업계가 규제적 기대를 사전에 학습할 수 있도록 하는 지식 공유 시스템을 구축해야 합니다.

Ⅴ. 결론: 공공의 신뢰와 과학적 리더십의 조화

2026년은 FDA가 **과학적 엄밀성(Scientific Rigor)**과 **혁신에 대한 지원(Support for Innovation)**이라는 두 가지 가치를 조화롭게 실현할 수 있는 시험대입니다. 이해관계자 공동체는 FDA가 본 제언에서 제시한 핵심 과제, 즉 AI 규제 프레임워크의 완성, 첨단 치료제 심사 역량의 표준화, 글로벌 공급망 관리 권한의 강화에 적극적으로 임해주기를 촉구합니다.

궁극적으로, FDA의 규제 정책은 공중 보건에 대한 신뢰를 최우선으로 하면서, 미국의 제약/바이오/식품 산업이 전 세계적인 과학 기술 경쟁에서 우위를 점할 수 있는 지속 가능하고 예측 가능한 환경을 제공해야 합니다. 이는 단지 산업계의 요구가 아닌, 더 안전하고 건강한 미래를 위한 학문적·정책적 사명입니다.

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📜 Recommendations to the U.S. FDA for 2026: The Future of Public Health, Innovation, and Regulatory Science

(Submitted by: U.S. pharmaceutical/food company executives, researchers from relevant research institutions, and the stakeholder community)

Purpose: To present academic and practical perspectives on requirements and policy directions for maximizing the FDA’s role and functions within the 2026 U.S. life sciences and public health landscape, promoting innovation, protecting public health, and enhancing global competitiveness

Length: 5 A4 pages (assuming standard font size and line spacing)

Ⅰ. Introduction: Redefining the FDA’s Role at a Turning Point
The U.S. Food and Drug Administration (FDA) symbolizes global leadership in the life sciences field. The year 2026 marks a critical turning point where three major trends converge: the commercialization of gene therapies, the proliferation of AI-based healthcare solutions, and the geopolitical instability of global supply chains. The stakeholder community urges the FDA to redefine its role beyond merely acting as a gatekeeper in this era of upheaval, transforming into a proactive, science-based innovation enabler. This proposal aims to build a balanced regulatory environment that transcends individual stakeholders’ short-term interests, focusing instead on advancing public health and fostering sustainable industry development.

Ⅱ. Key Proposal 1: Accelerating the Integration of Regulatory Science and Technology

1. Ensuring the Completeness of the AI/ML-Based Medical Device Approval Framework
   The FDA has demonstrated leadership by recognizing the potential of AI/ML-based software and introducing concepts like the Predetermined Change Control Plan (PCCP). By 2026, this guidance must be finalized as a clear and predictable Final Rule.

Requirements:

Establishment of a Learning-based Approval Model: When AI continues to learn and improve after product launch, clear criteria and reporting obligations must be defined to manage changes within the PCCP framework without requiring new approvals each time. This maximizes efficiency from a Total Product Lifecycle (TPLC) perspective.

Introduction of Fairness and Transparency Standards: Guidelines must be developed to ensure data diversity and representativeness are reflected in the review process, preventing AI algorithms from producing biased outcomes in specific population groups. This is an essential step in extending ethical research standards from academia into the regulatory domain.

2. Enhancing and Standardizing Expertise of ATMP Review Personnel
   Cell and gene therapies (CGTs) possess fundamentally different manufacturing and safety profiles compared to traditional medicines. Inconsistencies in the review process increase unpredictability for developers, acting as a major barrier to innovation investment.

Requirements:

Dedicated Center and Cross-Training for Reviewers: Establish a permanent collaborative center within CBER dedicated to ATMPs review and implement mandatory cross-training and rotation programs to bridge knowledge gaps among reviewers.

Specification of CMC Guidance: Provide concrete CMC guidance based on scientific evidence for viral vector production in gene therapies, consistent quality control, and long-term follow-up, enabling research institutions and companies to meet regulatory requirements from the outset.

Ⅲ. Key Recommendation 2: Strengthening Global Supply Chain and Public Health Crisis Response Capabilities

1. Expanding Legal Authority for Pharmaceutical Supply Chain Risk Management
   The reliance on overseas manufacturing for pharmaceuticals and active pharmaceutical ingredients (APIs), exposed by the COVID-19 pandemic, is a core issue for national security and public health. The FDA must possess proactive oversight authority regarding this matter.

Requirements:

Establish a Mandatory Information Disclosure System: A system must be established requiring manufacturers of essential medicines to report API sources and inventory levels to the FDA in real time. This signifies a shift from the existing reactive reporting system triggered only during shortages to a proactive approach that anticipates and manages risks.

Enhancing Overseas Facility Inspection Capabilities and Clarifying Remote Audit Standards: To ensure regulatory oversight of overseas manufacturing facilities continues without gaps, even during travel restrictions, the legal validity and standards for advanced remote monitoring and audit technologies (Remote Interactive Evaluation) must be clearly defined, and related personnel expanded.

2. Modernizing Food Safety Regulatory Science
   Rapid threat detection and response are also critical in food safety. In particular, we must actively utilize genomics-based pathogen tracking systems.

Requirements:

Establish an Integrated Genomic Surveillance Network: Integrate the genomic sequence data sharing and analysis platforms between the FDA, CDC, and state health departments to dramatically reduce the time required to trace contamination sources during foodborne illness outbreaks. This scientifically fulfills the spirit of the FSMA (Food Safety Modernization Act).

Ⅳ. Key Recommendation 3: Administrative Innovation to Enhance Regulatory Efficiency and Accessibility

1. Enhancing Consistency in Real-World Evidence (RWE) Utilization
   RWE serves as critical supplementary data for rare diseases, chronic conditions where clinical trials are challenging, or long-term post-market safety monitoring. Currently, guidance on RWE collection, analysis, and regulatory acceptance is fragmented and inconsistent, causing confusion for companies and researchers.

Requirements:

Issue a Single Guidance Document on RWE Use: Publish comprehensive guidance containing unified scientific and statistical standards for RWE use, encompassing all Centers for Drug Evaluation and Research (CDER), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), and Center for Devices and Radiological Health (CDRH).

Data Standardization and Interoperability: Establish interoperable data standards to enable the use of RWE from diverse sources—such as health insurance claims data, electronic health records (EHR), and registry data—for regulatory purposes, and support the development of relevant platforms.

2. Strengthening ‘Pre-submission Interaction’ with Companies
   In-depth discussions with the FDA during early development stages are the most efficient way to reduce unnecessary trial and error, shorten time to final approval, and prevent regulatory misunderstandings.

Requirements:

Expansion of Early Consultative Service: Specifically for companies and research teams developing innovative technologies (e.g., AI, CGT), expand opportunities for in-depth consultation with regulatory science experts prior to IND (Investigational New Drug) submission and allocate dedicated personnel for this purpose.

Transparent Feedback Loop: Establish a knowledge-sharing system by anonymizing and publishing key scientific issues and feedback raised during the review process, enabling the entire industry to learn regulatory expectations in advance.

Ⅴ. Conclusion: Harmonizing Public Trust and Scientific Leadership
2026 will be a test for the FDA to harmoniously realize the dual values of Scientific Rigor and Support for Innovation. The stakeholder community urges the FDA to actively address the core challenges outlined in this proposal: completing the AI regulatory framework, standardizing review capabilities for advanced therapies, and strengthening global supply chain management authority.

Ultimately, FDA regulatory policy must prioritize public health trust while providing a sustainable and predictable environment enabling the U.S. pharmaceutical/biotech/food industry to maintain its competitive edge in global scientific and technological advancement. This is not merely an industry demand, but an academic and policy imperative for a safer, healthier future.

-The End-