FDA, 트라베레 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)의 희귀 신장 질환(Rare Kidney Condition) 치료제 필스파리(Filspari) 승인… ‘국소 분절 사구체 경화증'(FAGS: Focal Segmental Glomerulosclerosis)을 위한 최초의 승인

FDA는 신증후군이 없는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 앓는 8세 이상 환자의 단백뇨(소변 내 단백질 수치 비정상) 감소를 위한 필스파리(Filspari)(스파르텐산(sparsentan)) 정제의 새로운 적응증을 승인했다고 2026년 4월 16일 발표했다. FDA는 이번 승인은 이 희귀 신장 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 최초의 FDA 승인 치료제라는 점에서 중요한 이정표가 된다고 밝혔다.

FDA 발표에 따르면, 필스파리는 엔도텔린 및 안지오텐신 II 수용체에 대한 이중 길항제이다. 이전에는 질병 진행 위험이 있는 원발성 면역 글로불린 A 신병증 성인 환자의 신 기능 저하 속도를 늦추는 용도로 승인되었다. FSGS는 신장의 여과막 일부가 흉터로 손상되는 드문 신장 질환이다. 이러한 손상으로 인해 단백질이 소변으로 새어 나오고 결국 신장 기능이 완전히 멈출 수 있다. FDA의 의약품 평가 및 연구 센터(CDER)의 트레이시 베스 회그(Tracy Beth Høeg) 소장 대행은 “FDA 심사관들은 입수 가능한 데이터를 토대로, FSGS 환자군에서 필스파리(Filspari)의 단백뇨 개선 효과가 신 기능 저하 및 신 부전으로의 진행을 늦추는 데에 임상적으로 의미 있는 이점을 가져올 가능성이 높다고 결론 내렸다”고 설명했다.

한편 트라베레 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 보도 자료에서 “필스파리는 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 FSGS 치료제로, IgA 신병증(IgAN) 외에 두 번째 희귀 신장 질환으로 사용 범위가 확대된 것이다”면서 “필스파리는 현재 IgAN 치료를 위해 FDA 승인을 받은 약물 중 가장 많이 처방되는 약물”이라고 설명했다.

*FDA 발표문: https://www.fda.gov/drugs/drug-alerts-and-statements/first-fda-approved-treatment-patients-focal-segmental-glomerulosclerosis-rare-kidney-condition
*트라베레 테라퓨틱스의 보도 자료: https://ir.travere.com/press-releases/news-details/2026/Travere-Therapeutics-Announces-Full-FDA-Approval-of-FILSPARI-sparsentan-the-First-and-Only-Approved-Medicine-for-FSGS/default.aspx