희귀 안과 질환 ‘스타가르트병’ 최초 치료제 나오나… Belite Bio, 임상 3상 성공

by FDAJournal1 on 2025-12-02

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바이오 제약사 Belite Bio는 1일(현지시간), 자사의 경구용 치료제 후보물질 ‘틴라레반트(tinlarebant)’의 글로벌 임상 3상(DRAGON) 시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 확보했다고 발표했습니다. 이는 스타가르트병에 대한 최초의 시판 치료제 탄생 가능성을 열었다는 점에서 큰 주목을 받고 있습니다.

이번 임상 3상 시험은 2년간 진행되었으며, 틴라레반트는 위약 대비 망막 위축 병변의 연간 성장률을 약 36% 유의미하게 감소시켜 1차 평가변수를 충족했습니다. 스타가르트병은 망막에 비타민 A 대사산물인 독성 물질이 축적되어 점진적인 시력 상실을 유발하는 질환으로, 현재까지 승인된 치료제가 없는 실정입니다. 틴라레반트는 혈중 비타민 A 수치를 조절하여 이러한 독성 물질의 축적을 억제하는 기전으로 작용합니다.

Belite Bio는 이번 성공적인 임상 결과를 바탕으로 2026년 상반기 내에 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 주요 규제 당국과 신약 허가 신청에 대한 논의를 시작할 계획이라고 밝혔습니다. 다수의 매체(Fierce Biotech, Endpoints News, BioPharma Dive 등)가 이 소식을 비중 있게 다루며, 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망이 될 것이라는 기대를 전했습니다.

출처: Fierce Biotech, Endpoints News, BioPharma Dive 등