FDA 자문위 반대에도 심사는 끝나지 않았나?…카프리코(Capricor) CEO, “데라미오셀 허가 신청을 다시 제출하기로 했다”(Decision made to resubmit the application for Deramiocel) 발표…‘심장 치료제’에서 ‘팔·손 기능 보조 치료제’로 목표 전환 가능성(Possibility of shifting direction from ‘cardiac treatment’ to ‘arm and hand function support treatment’)… FDA는 언론의 확인 요청에 답변 안 해

-FDA가 9대 3 부정적 표결 뒤에도 24개월 추가 자료 검토 의사를 보였다고 회사측이 발표… 그러나 승인 가능성이 되살아났다고 단정하기는 일러
-기존 심장 기능 자료의 약점은 뚜렷…새 자료도 공개 연장 시험이어서 한계
-제한적 적응증 승인, 추가 임상 시험을 요구하는 승인 거절, 심사 장기화 등 여러 갈림길 남아

카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 데라미오셀(Deramiocel)을 둘러싼 FDA의 심사가 새로운 국면으로 들어간 것으로 보인다. 카프리코의 CEO 마르반(Marbán)은 8월 13일 ‘2026년 2분기 재무 실적 발표 및 회사 현황 업데이트’ 발표에서 “뒤센 근이영양증(뒤센 근육 위축중) 치료제인 데라미오셀(Deramiocel)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)이 현재 여전히 FDA의 심사 중에 있다”고 밝혔다. 마르반은 “지난 7월 29일 데라미오셀에 대한 승인을 9:3으로 반대한 FDA의 자문위원회의 권고는 ‘자문적이며 구속력이 없다'(advisory and non-binding)고 단언했다. 그는 “검토 과정의 일환으로 FDA는 7월에 생물 연구 모니터링 검사(BIMO)를 실시하고 한 가지 지적 사항을 지적하는 양식 483을 발행했다. 회사는 답변을 제출했으며 현재 피드백을 기다리고 있다.”고 말했다.

마르반은 이어 “자문위원회의 가장 의미 있는 부분은 공개 청문회였다. 환자, 가족, 그리고 임상의들이 이 치료법이 자신들에게 어떤 의미를 가졌는지, 또는 어떤 의미를 가질 수 있는지에 대해 이야기했다. 그 증언은 공개 기록으로 남아 있으며, 뒤센 근디스트로피에 대한 미충족 수요가 얼마나 시급한지를 다시금 일깨워 준다. 우리는 앞으로도 관련 기관과 함께 해결책을 모색해 나갈 것이다.”라고 말했다.

이 회사의 발표에 따르면, 듀센 근 디스트로피(DMD: Duchenne Muscular Dystrophy)는 골격근, 호흡근, 심장근을 포함한 여러 근육의 진행성 퇴행을 특징으로 하는 심각한 X염색체 연관 유전 질환이다. 이 질환은 근육 세포의 핵심 구조 단백질인 디스트로핀의 기능 결핍으로 인해 발생한다. 미국에서는 약 1만5천명이 DMD를 앓고 있으며, 주로 남아에게 발생한다. 시간이 지남에 따라 심장 근육이 퇴화하여 심근병증과 심부전으로 이어지는데, 이는 DMD 환자의 주요 사망 원인이다. 현재까지 완치법은 없으며, 치료 선택지도 제한적이다.

[데라미오셀에 대한 FDA 심사, 무엇이 논점이고 향후 어떻게 전개될까?]

지난 7월 29일 FDA 자문위원회는 데라미오셀이 뒤센 筋異營養症(근육 조직이 정상적인 상태를 유지하지 못하고 점차 약해지는 병)(Duchenne muscular dystrophy: DMD) 환자의 심장병을 치료한다는 충분한 근거가 있는지를 놓고 표결했다. 결과는 찬성 3명, 반대 9명이었다. 이 표결만 보면 승인 가능성은 크게 낮아진 것으로 보였다.
그러나 카프리코는 자문위원회 이후 FDA와 협의한 결과, 임상 시험 참가자들을 24개월까지 추적한 새로운 자료와 추가 분석 결과를 제출하기로 했다고 밝혔다. 회사에 따르면 FDA는 이 보완 자료를 검토할 의사가 있으며, 자료가 제출되면 당초 8월 22일이었던 결정 시한도 연장할 예정이라는 것이다.
카프리코의 주가가 하루 만에 약 70% 급등한 이유도 여기에 있다. 시장은 FDA가 신청을 곧바로 거절하지 않고 다른 길을 검토하고 있다는 점을 긍정적으로 받아들였다. 하지만 FDA가 데라미오셀의 효과를 인정했다는 뜻은 아니다. 회사가 새로 제출하려는 자료의 성격과 기존 임상 시험의 약점을 함께 살펴보면, 이 심사는 여전히 상당한 불확실성을 안고 있다.

<데라미오셀은 어떤 치료제인가>
뒤센 근이영양증은 주로 남자 아이에게 나타나는 희귀 유전 질환이다. 몸의 근육이 서서히 약해져 걷기 어려워지고, 병이 진행되면 팔과 손을 사용하는 능력도 잃게 된다. 심장 근육과 호흡 근육까지 약해질 수 있다.
데라미오셀은 건강한 기증자의 심장 조직에서 얻은 세포를 배양해 만든 세포 치료제다. 환자의 유전자를 직접 고치는 유전자 치료제와는 다르다. 3개월에 한 번 정맥으로 투여하는 방식으로 개발됐다.
카프리코의 이 치료제는 세포가 환자의 근육으로 바뀌어 손상된 심장을 직접 대체하지는 않는다. 대신 세포가 내보내는 여러 신호 물질이 염증과 흉터 형성을 줄이고, 심장과 골격근이 더 천천히 손상되도록 도울 수 있다는 것이 회사의 설명이다. 다만 FDA 심사팀은 정맥으로 투여한 세포가 실제 심장과 골격근에 얼마나 도달하는지, 도달한 양이 치료 효과를 낼 만큼 충분한지 명확하지 않다고 지적했다. 작용 방식 자체도 뒤센 근이영양증의 진행을 바꾸는 치료제로 인정하기에는 아직 구체적인 증거가 부족하다고 평가했다. FDA 자문위원회 심사자료

<이미 한 차례 거절됐던 치료제>
데라미오셀의 허가 신청은 이번이 처음이 아니다.
카프리코는 HOPE-2 임상 시험과 그 연장 시험 결과를 바탕으로 2024년말 FDA에 처음 허가를 신청했다. 그러나 FDA는 2025년 7월 승인 거절을 뜻하는 완료응답서(Complete Response Letter: CRL)를 카프리코에 보냈다.
FDA가 거절한 이유는 효과를 입증할 만한 충분한 근거가 없다는 것이었다. HOPE-2는 계획했던 환자 수를 모두 모집하지 못한 채 일찍 종료됐고, 처음부터 정해 놓았던 팔 기능 평가와 심장 관련 평가에서 뚜렷한 효과를 입증하지 못했다.
카프리코는 이후 더 큰 규모의 3상 임상 시험인 HOPE-3 결과를 추가해 다시 신청했다. FDA는 이를 새로운 심사 대상으로 받아들이고 2026년 8월 22일을 결정 예정일로 정했다. FDA 심사자료의 규제 경과
HOPE-3에는 뒤센 근이영양증 환자 106명이 참여했다. 절반은 데라미오셀을, 나머지 절반은 가짜 약을 3개월마다 투여받았다. 12개월 동안 환자의 팔과 손 기능, 심장 기능 등의 변화를 비교했다. 문제는 카프리코와 FDA가 이 시험 결과를 서로 다르게 해석하고 있다는 점이다.

<같은 시험인데 왜 회사와 FDA의 결론이 다른가>
카프리코는 HOPE-3가 성공했다고 주장한다. 회사가 최종 분석에 사용한 방식에 따르면, 데라미오셀 투여군은 가짜 약 투여군보다 팔 기능 저하가 약 54% 느렸다. 회사는 이 결과가 통계적으로도 의미가 있었다고 발표했고, 연구 결과는 의학 학술지 ‘랜싯’에도 실렸다. 카프리코의 HOPE-3 발표
그러나 FDA는 임상 시험을 시작할 때 정해 놓았던 원래 분석법을 적용했다. 그 결과, 12개월 동안 팔과 손 기능을 평가하는 PUL 2.0 점수는 데라미오셀군이 평균 1.73점, 가짜 약군이 2.39점 낮아졌다. 데라미오셀 투여군의 기능 저하가 0.66점 적기는 했지만, 우연히 나타났을 가능성을 배제할 수 없었다. 통계적으로 의미 있는 차이가 아니라는 것이 FDA의 결론이다.
심장 기능에서도 비슷한 결과가 나왔다. 심장이 한 번 수축할 때 피를 얼마나 밀어내는지를 나타내는 박출률은 두 집단 모두 약 0.9%포인트 떨어졌다. 두 집단의 차이는 사실상 없었고 통계적으로도 전혀 의미가 없었다.

두 결론이 갈린 가장 큰 이유는 카프리코가 시험 도중 또는 자료 수집이 끝난 뒤 평가 방법과 통계 분석 계획을 여러 차례 바꿨기 때문이다. 처음에는 팔 기능 점수가 몇 점 변했는지를 직접 비교하기로 했다. 이후 회사는 환자별 시작 점수의 차이를 반영한다는 이유로 점수의 ‘변화율’을 비교하는 방식으로 바꿨다. 심장 기능도 실제 변화량을 비교하는 대신 환자들의 변화 정도에 순위를 매겨 분석했다.
빠진 자료를 처리하는 방법도 바뀌었다. 이 변경은 소수의 가짜 약 투여 환자에게 불리하게 작용했고, 그 처리 방법에 따라 최종 결론이 달라질 정도로 영향이 컸다.
FDA는 임상 시험이 끝난 뒤 평가 방법을 바꾸면 결과가 좋아 보이는 방식을 골랐다는 의심을 피하기 어렵다고 판단했다. 특히 원래 계획된 방식에서는 효과가 확인되지 않는데 변경된 방식에서만 유의미한 결과가 나오는 점을 문제 삼았다. FDA의 통계 분석 평가
반면 회사측은 뒤센 근이영양증 환자마다 기능 수준과 진행 속도가 크게 다르기 때문에, 단순한 점수 차이보다 변화율을 사용하는 것이 더 적절하다고 주장한다. 변경된 분석 계획도 환자가 어느 치료를 받았는지 공개되기 전에 확정됐으며, 학술지의 전문가 심사를 통과했다는 점을 강조한다. 카프리코 제출자료
학술지 게재는 물론 연구의 가치를 뒷받침하는 요소다. 그러나 학술지 심사와 의약품 허가 심사는 목적이 다르다. 논문으로 발표할 가치가 있다는 판단이 곧 FDA의 승인 기준인 ‘실질적인 효과의 증거’를 충족했다는 뜻은 아닌 것이다.

<자문위원들은 왜 9대 3으로 반대했나>
자문위원회가 실제로 표결한 질문은 데라미오셀 전체의 가능성이나 환자에게 필요한 치료제인지를 묻는 것이 아니었다. 질문은 데라미오셀이 뒤센 근이영양증 환자의 ‘심근병증’을 치료한다는 충분한 증거가 있는지에 집중됐다. 이 질문은 카프리코에 불리했다. HOPE-3에 참여한 환자들은 평균적으로 시험 시작 당시 심장 박출 기능이 비교적 정상 범위에 있었다. 이미 뚜렷한 심근병증이 있는 환자를 치료했다기보다, 심장 기능이 아직 상당 부분 보존된 환자에게서 향후 악화를 막을 수 있는지를 평가한 성격이 강했다. 따라서 12개월이라는 기간에 심장 기능 차이가 크게 나타나지 않은 것이 전혀 예상 밖의 결과는 아니다. 그러나 반대로 말하면, 심근병증 치료제로 승인하기 위한 직접적인 증거도 부족했다.

자문위원들은 다음과 같은 점을 문제로 들었다.

• 원래 정한 팔 기능 평가에서 통계적으로 의미 있는 차이가 없었다.
• 심장 박출 기능에서도 두 집단의 차이가 확인되지 않았다.
• 시험이 끝날 무렵 핵심 분석 방법이 바뀌었다.
• 빠진 자료 몇 건을 어떻게 처리하느냐에 따라 결과가 달라졌다.
• 일부 참가자에게 실제로 치료 대상이 될 정도의 심근병증이 있었는지 불분명했다.
• 12개월보다 더 크고 긴 대조 시험이 필요할 수 있다.

다만 일부 위원은 팔과 손 기능 자료에는 심장 자료보다 더 긍정적인 신호가 있다고 평가했다. 자문위 표결도 데라미오셀의 전체적인 이익과 위험을 묻는 표결은 아니었다. FDA 자문위원회 회의 및 자료

<이번에 새로 제출하겠다는 자료는 무엇인가>
자문위원회 이후 카프리코는 전략을 바꾸고 있다. 회사는 HOPE-3의 24개월 공개 연장 시험 자료와 기존 자료에 대한 추가 분석을 FDA에 제출할 계획이다. 초점을 기존의 ‘뒤센 근이영양증 관련 심근병증 치료’에서 ‘팔과 손 기능 저하를 늦추는 치료’로 좁히는 방안이 검토되고 있다.
팔 기능은 뒤센 근이영양증 환자에게 매우 중요하다. 걷지 못하게 된 뒤에도 팔과 손 기능이 남아 있으면 식사하고, 휴대 전화나 전동 휠체어를 조작하고, 얼굴을 만지고, 일상생활에서 어느 정도 독립성을 유지할 수 있다. 작은 점수 차이라도 실제 환자에게는 의미가 있을 수 있다. FDA가 보완 자료를 받겠다는 것은 적어도 이 가능성을 검토할 여지가 남아 있다는 뜻이다. FDA 내부적으로 이미 거절을 확정했다면 결정 시기를 연장하면서까지 많은 분량의 새 자료를 받을 필요가 적다는 시장의 해석도 어느 정도 설득력이 있다.
그러나 여기에는 중요한 단서가 있다. 현재 공개된 내용은 FDA의 공식 발표가 아니라 카프리코 경영진이 전한 ‘FDA와의 협의 결과’다. 8월 16일 현재 FDA는 보완자료를 실제로 접수했다고 발표하지 않았고, 새로운 결정 시한도 공식적으로 공개하지 않았다. BioSpace와 Reuters가 FDA 또는 보건복지부에 확인을 요청했지만 즉각적인 답변은 나오지 않았다. BioSpace, Reuters
또한 24개월 자료는 공개 연장시 험 자료다. 무작위 배정과 눈가림이 유지된 첫 12개월과 달리, 연장 시험에서는 참가자와 연구진이 치료 사실을 알 수 있고 가짜 약 비교군도 사라진다. 처음 가짜 약을 투여받았던 환자도 이후 데라미오셀을 받을 수 있다. 따라서 24개월 동안 기능이 비교적 유지됐다는 결과가 나오더라도, 그것이 데라미오셀 때문인지, 원래 병의 진행 속도가 느린 환자들이 남았기 때문인지 완전히 구분하기 어렵다. 치료 효과가 좋아 보이는 환자가 연장 시험에 더 오래 남는 선택 편향도 생길 수 있다.
새 자료는 효과가 지속되는지를 보여주는 ‘보조 증거’로는 의미가 있지만, 첫 12개월 대조 시험에서 확인되지 않은 효과를 단독으로 뒤집는 강한 증거가 되기는 쉽지 않을 것으로 보인다.

<현 시점에서 짚어 볼 수 있는 네 가지 시나리오>

현재 단계에서 승인 또는 거절을 단정하는 것은 적절치도 않고 가능하지도 않다. 크게 네 가지로 예상해 볼 수 있다.

1. 팔·손 기능으로 범위를 좁힌 승인
카프리코에 가장 유리한 시나리오다. FDA가 12개월 자료와 24개월 자료를 모두 검토한 뒤, 심장 효과는 인정하지 않더라도 팔과 손 기능 저하를 늦추는 효과는 전체적으로 설득력이 있다고 판단할 수 있다. 이 경우 승인 대상이 모든 뒤센 근이영양증 환자가 아니라 걷지 못하거나 팔 기능 저하가 진행 중인 특정 환자군으로 제한될 가능성이 있다. 승인 후 효과를 확인하기 위한 추가 임상 시험이나 장기 추적조사가 요구될 수도 있다. 다만 FDA 심사팀은 자문위 자료에서 원래 정한 팔 기능 평가 역시 성공하지 못했다고 분명히 밝혔다. 따라서 단순히 적응증의 문구만 심장에서 팔 기능으로 바꾼다고 문제가 해결되지는 않을 것이라는 부정적인 견해도 있다.

2. 조건이 붙은 제한적 승인
질환의 심각성, 치료 선택지의 부족, 비교적 관리 가능한 안전성, 일부 분석에서 반복된 팔 기능 신호를 종합해 보다 유연한 판단을 내릴 가능성도 있다. 그러나 신속 승인에는 일반적으로 임상적 효과를 예측할 수 있는 대리 평가 지표가 필요하다. 데라미오셀의 논쟁은 대리 평가 지표보다 실제 기능 평가 결과와 분석 방법 자체에 관한 것이다. 따라서 신속 승인이 자동으로 적용될 수 있는 사안은 아니다. FDA가 특별한 유연성을 발휘하려면, 왜 변경된 분석을 신뢰할 수 있는지와 어떤 추가 시험으로 불확실성을 해소할지를 명확하게 설명해야 한다.

3. 두 번째 승인 거절
현재 공개된 FDA 심사 자료만 놓고 보면 가장 배제하기 어려운 경로다. FDA 심사팀은 HOPE-2와 HOPE-3 모두 원래 계획한 평가에서 효과를 확실히 입증하지 못했으며, 환자 일부가 아니라 특정 하위 집단에서도 신뢰할 만한 효과를 찾지 못했다고 결론 내렸다. 자문위원 12명 중 9명도 심근병증 치료 효과를 인정하지 않았다. FDA가 24개월 공개 연장 시험 자료를 보조 증거로만 평가한다면, 새로운 무작위 대조 시험을 요구하는 두 번째 완료응답서(CRL)를 보낼 수 있다. 이 경우 카프리코는 팔 기능 저하를 주된 평가 기준으로 삼고 분석법을 처음부터 고정한 추가 시험을 실시해야 할 가능성이 크다.

4. 심사를 더 연장하며 협의 지속
보완 자료의 규모가 크면 FDA는 이를 ‘중대한 보완 자료(major amendment)’로 분류할 수 있다. 시장 분석가들은 이 경우 결정이 약 3개월 가량 미뤄질 가능성을 예상한다. 그러나 카프리코는 보완 자료 제출 시점과 FDA의 공식 분류, 새 결정일을 아직 공개하지 않았다. FDA가 추가 분석이나 제조·품질 자료를 더 요구하면 일정은 더 길어질 수도 있다. 심사 연장은 승인 신호도, 거절 신호도 아니다. FDA가 결론을 내리기 전에 새 자료를 검토할 시간이 필요하다는 절차적 의미를 가질 뿐이다.

<제조 문제보다는 효과 입증이 카프리코의 과제>
세포 치료제에서는 일관된 품질로 세포를 생산할 수 있는지가 중요한 허가 조건이다. HOPE-3 도중 데라미오셀 생산 시설이 로스앤젤레스에서 샌디에이고로 바뀌면서 임상 시험도 두 집단으로 나뉘었다. 그러나 FDA의 제조·품질 심사팀은 두 시설에서 생산한 제품이 서로 동등하다고 평가했다. 현재 공개된 심사 자료에서는 제조 시설 차이가 핵심 거절 사유로 제시되지 않았다. 또한 FDA의 임상 시험 관리 실태 점검에서 절차와 기록, 외부 업체 감독 등에 관한 지적이 있었지만, 지금까지 공개된 내용만으로는 이것이 HOPE-3 자료 전체의 신뢰성을 무너뜨린다고 판단하기 어렵다.
현재 심사의 가장 큰 관건은 제조가 아니라 “환자에게 실제 효과가 있다는 사실을 믿을 만한 방법으로 입증할 수 있는가”에 있다고 할 수 있다.

<냉정한 진단: 문은 닫히지 않았지만, 문턱은 여전히 ‘매우’ 높은 게 염연한 사실이다>
FDA가 추가 자료를 검토하고 결정 시한을 연장할 의사가 있다는 회사의 발표는 데라미오셀 심사가 아직 끝나지 않았음을 보여주는 것을 부정할 수는 없다. 특히 심근병증보다 팔과 손 기능을 중심으로 적응증을 다시 설계하는 방안은 자문위원회 논의에서 나타난 상대적으로 긍정적인 부분을 활용하려는 현실적인 선택이다.
그러나 이를 승인 가능성이 크게 높아졌다는 신호로 해석하기에는 이르다. 새로 제출될 자료는 대조군이 없는 공개 연장 시험 자료다. 기존 3상 시험에서도 FDA가 신뢰하는 원래 분석법으로는 팔 기능과 심장 기능 모두 통계적으로 의미 있는 차이가 없었다. 평가 방법과 빠진 자료 처리 방식을 여러 차례 바꿨다는 문제점도 그대로 남아 있다.
따라서 현 시점의 가장 객관적인 판단은 다음과 같은 문장으로 표현할 수 있다.
“FDA는 데라미오셀을 이미 포기한 것은 아니지만, 효과를 인정한 것도 아니다. 심장병 치료제로서의 근거는 상당히 약해졌고, 심사는 팔과 손 기능을 보존하는 제한적 치료제로 다시 구성될 가능성이 커졌다. 그러나 24개월 자료가 기존 임상 시험의 약점을 충분히 메우지 못한다면, FDA는 새로운 대조 시험을 요구하며 다시 승인을 거절할 수 있다.”
이 사건의 결론은 희귀 질환 치료제 심사에서 반복되는 어려운 질문과도 맞닿아 있다. 환자에게 치료 선택지가 거의 없다는 절박함을 어느 정도 고려할 것인가, 그리고 그 절박함 속에서도 임상 시험의 평가 방법과 통계적 신뢰성을 어디까지 지켜야 하는가 하는 문제다. FDA가 최종적으로 어떤 결정을 내리든, 단순히 승인 또는 거절이라는 결과만이 아니라 심장 효과와 팔 기능 효과를 왜 다르게 판단했는지, 변경된 분석법을 받아들였는지, 추가 시험을 어떤 방식으로 요구했는지를 함께 살펴볼 필요가 있다. 데라미오셀의 운명뿐 아니라 앞으로 나올 희귀 질환 세포 치료제의 심사 기준에도 영향을 줄 수 있기 때문이다. 이처럼 희귀 질환 치료제 개발의 길은 멀고도 멀다.

*용어 해설: ‘Duchenne muscular dystrophy‘를 ‘뒤센 근육 위축증’이라고 하면 틀린 표현인가?
완전히 뜻이 통하지 않는 표현은 아니지만, 정식 병명으로는 권하지 않는다. ‘근육 위축’은 근육의 크기가 줄어드는 현상을 넓게 가리킵니다. 오랫동안 움직이지 않거나 신경이 손상돼도 근육 위축이 발생할 수 있다. 반면 근이영양증은 유전자 이상 때문에 근육 세포가 반복적으로 손상되고 점차 지방과 흉터 조직으로 바뀌는 유전 질환이다. 특히 ‘근육 위축증’이라고 하면 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy·SMA)과 혼동될 수 있다. SMA는 근육 자체보다 근육을 움직이게 하는 운동 신경 세포가 손상되는 병이다.

*카프리코 CEO의 8월 13일 발표: https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/353/capricor-therapeutics-reports-second-quarter-2026-financial

*FDA의 7월 29일 자문위원회 자료: https://www.fda.gov/media/193839/download

*로이터의 보도: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/capricor-shares-skyrocket-fda-agrees-review-new-duchenne-drug-data-2026-08-14/

*바이오파마다이브의 보도: https://www.biopharmadive.com/news/capricor-fda-vote-deramiocel-duchenne-cardiomyopathy/826465

*FDA JOURNAL 관련 기사:
-2026년 6월 18일 퇴짜 맞았던 약들이 살아 돌아온다(https://fdajournal.com/rejected-drugs-are-making-a-comeback-fda-allows-re-reviews-one-after-another-following-leadership-dismissals-and-resignations-seven-cases-confirmed-recently-alone/)
-2025년 12월18일 잉그램의 교훈(The Lessons from Ingram) -‘규제의 유연성'(Regulatory Flexibility)과 ‘경영상의 판단’(Executive Judgment)이 만날 때-(https://fdajournal.com/thelessonsfromingram-regulatoryflexibility251218/)