FDA, ‘세포 및 유전자 치료제(CGT) 규제 완화’를 통해 ‘혁신’ 촉진

-1월 11일, ‘세포 및 유전자 치료법의 혁신을 촉진하기 위한 유연한 요구 조건'(Flexible Requirements for Cell and Gene Therapies to Advance Innovation) 발표
*마티 마카리(Marty Makary) FDA 청장은 이 방침을 공식 발표한 지 하루 뒤인 1월 12일 소셜 미디어 X에 ‘2026 JPMHC(JP모건 헬스 컨퍼런스)’ 참석 장면을 배경으로 “Happy to announce today regulatory flexibilities for cell and gene therapies”라는 제목의 동영상을 내보내면서 이 방침을 홍보했다.

미국 FDA가 ‘세포 및 유전자 치료제'(CGT: 환자의 세포나 유전자를 수정해 희귀병이나 암 등을 치료하는 첨단 치료법)의 제조에 관련된 규제를 더 유연하게 적용한다고 2026년 1월 11일 발표했다. 이는 의약 개발 속도를 높여 환자들에게 더 빨리 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.

[발표 내용 요약]
FDA는 2026년 1월 11일, 세포 및 유전자 치료제(CGT)의 화학, 제조 및 통제(CMC: 약물의 안전성과 품질을 보장하기 위한 제조 과정 관리) 요구 사항에 대한 유연한 접근 방식을 공개했다. 이는 제품 개발을 가속화하고, 생물학적 제제 허가 신청(BLA: FDA에 상업화 승인을 신청하는 공식 문서) 준비를 돕기 위한 것이다. *주요 내용은 세 부분으로 나뉜다:
-임상 개발 단계 유연성: 임상 2상이나 3상 시험(환자 대상 효과 확인 단계) 전에 제조 시설이 모든 규칙(21 CFR part 211: 약물 제조 품질 기준)을 완벽히 따르지 않아도 된다. 대신 21 CFR 210.2(c).를 참고하면 된다. 과정 검증은 제품 생애 주기(개발부터 상업화까지 전체 과정)를 고려해 점진적으로 개선할 수 있으며, 초기 임상 시험 신청(IND: 임상 시험 시작을 위한 FDA 신청)에서 제품 품질 기준을 완화할 수 있다. 또한, 1상에서 효능 입증 단계로 넘어가며 작은 제조 변화도 비교 데이터만으로 허용한다.
-상업화 제품 기준 유연성: CGT가 소수 환자만 대상으로 하다 보니 대량 생산이 어렵다는 점을 고려해, 제품 출시 기준(릴리스 사양: 제품이 안전하고 효과적인지 확인하는 테스트 기준)을 유연하게 정할 수 있다. BLA 심사에서 제품 특성과 과학적 근거에 따라 기준을 조정하며, 승인 후 제조 경험을 바탕으로 기준을 재평가할 수 있다.
-제조 과정 검증 유연성: 프로세스 성능 자격(PPQ: 제조 과정이 안정적으로 작동하는지 확인하는 테스트)에서 3개 로트(배치: 한 번 제조된 제품 단위)를 꼭 제출할 필요가 없고, 필요 로트 수를 과학적 이해에 기반해 정할 수 있다. 일부의 경우, PPQ가 끝나기 전에 제품을 출시할 수도 있다(동시 릴리스: 테스트 중간에 제품 배포 허용).
*FDA는 이러한 유연성이 CGT의 빠른 과학 발전을 반영한다면서, 개발자들이 CMC 관련 질문을 언제든 FDA 부서에 상담하라고 권고했다.

[정책 배경, 목적 및 예상 효과]
–이 정책의 배경은 CGT 분야의 폭발적 성장에 있다. 지난 10년간 FDA의 생물학적 제제 평가 연구 센터(CBER: 생물학적 제품을 담당하는 FDA 부서)가 약 50개의 CGT를 승인했지만, 이러한 치료제는 환자별 맞춤형으로 복잡하고, 제조 시간이 짧아 기존 규제가 부담스러웠다. 개발자들이 규제 불확실성 때문에 혁신을 주저하는 경우가 많아, FDA는 과거 사례별로 적용하던 유연성을 공식적으로 명확히 밝히기로 했다.
-목적은 CGT의 독특한 특징(개인화, 소량 생산)을 인정하면서도 제품의 안전성, 순도, 효과성을 유지하는 것이다. FDA 마티 마카리 FDA 청장은 “규제 유연성은 세포 및 유전자 치료법에 맞춰 조정되어야 한다”(Regulatory flexibility must be tailored for cell and gene therapies)며 “이러한 상식적인 개혁은 세포 및 유전자 치료법의 고유한 특성을 고려하고 더 많은 혁신을 촉진할 것”(These are common-sense reforms that will address the unique characteristics of cell and gene therapies and foster more innovation)이라고 강조했다. 비네이 프라사드(Vinay Prasad) CBER 디렉터(국장) 는 “제품 개발자들 사이에서 엄청난 열정이 고조되어 세포 및 유전자 치료제 승인 신청이 폭발적으로 증가했으며, 이들 중 상당수는 의학적 요구가 충족되지 않은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로 한다”(There has been tremendous enthusiasm amongst product developers resulting in an explosive growth of cell and gene therapy submissions, many of which target serious or life-threatening conditions with an unmet medical need.)고 말했다. 프라사드는 “CBER은 화학, 제조 및 품질 관리 요건과 관련하여 규제 유연성을 확대하여 혁신적인 제품 개발을 촉진하고 있다는 사실을 이해 관계자들이 알기를 바란다”( CBER is eager for stakeholders to know that our effectiveness at exercising greater regulatory flexibility around chemistry, manufacturing and control requirements furthers innovative product development.) 덧붙였다. 비제이 쿠마르(Vijay Kumar) CBER 치료 제품국 국장 대행은 “CBER은 이전에는 특정 CGT에 선별적으로 적용되었던 규제 유연성에 대해 적극적으로 소통하고 있다. 이러한 접근 방식을 널리 알림으로써 CGT 분야 전반의 제품 개발을 가속화하는 것을 목표로 한다”(CBER is proactively communicating about regulatory flexibilities that were previously applied case-by-case to select CGT therapies. By communicating these approaches broadly, we aim to expedite product development across the CGT field.)고 말했다. 쿠마르는 “‘CGT 개발을 주도하고 책임지는 모든 주체들'(Every sponsor)은 CBER의 어떤 심사팀과 협의하든지간에 규제의 유연성 가운데 어떤 형태가 과학적으로 받아들여질 수 있는지를 이해하는 게 매우 중요하다“(It is vital that every sponsor, no matter the CBER reviewer team they engage with, understand what types of regulatory flexibility may be scientifically acceptable.)고 강조했다.
*2025년 6월 FDA가 주최한 CGT 라운드 테이블(전문가 토론회)에서도 이번 조치와 관련된 사항들이 논의된 바 있다.
-예상 효과로는 제품 개발 속도가 빨라져 희귀병이나 생명 위협 질환 환자들이 더 빨리 치료를 받을 수 있다. 개발 비용이 줄고, 더 많은 기업이 CGT 시장에 진입할 것으로 보인다. 그러나 FDA는 이 유연성이 안전 기준을 약화시키지 않으며, 과학적 증거에 기반해야 한다고 강조했다.

[제약 업체들이 참고하거나 준비해야 할 것들]
제약 업체(의약품 개발 회사)들은 이 정책을 활용해 개발을 효율화할 수 있지만, 과학적 근거를 철저히 준비해야 한다. *아래는 주요 참고 및 준비 사항:
-상담 활용: CMC 요구 사항에 대해 불확실하면 FDA의 CBER 산하 리뷰 부서(제품 심사 팀)에 미리 상담해야 한다. 이는 개발 초기부터 불필요한 지연을 피하는 데에 도움이 된다.
-데이터 기반 변화: 제조 과정 변화나 제품 기준 조정 시, 변경 전후 제품 비교 데이터(비교성 데이터: 변화가 제품 품질에 미치는 영향 증거)를 준비해야 한다. 과도한 데이터는 필요 없지만, 과학적으로는 타당해야 한다.
-임상 단계별 계획: IND 제출 시 초기 품질 기준을 완화할 수 있으니, 임상 단계(1상: 안전성 테스트, 2·3상: 효과 확인)별로 점진적 개선 계획을 세워야 한다. 최종 BLA에서는 제품 특성에 맞는 유연한 기준을 제안해야 한다.
–PPQ 전략: PPQ 로트 수를 최소화하려면 전체 제조 과정 이해(과학적 지식)를 바탕으로 프로토콜(계획서)을 작성해야 한다. 동시 릴리스가 필요하면 환자 규모와 시간 제약을 근거로 이를 정당화해야 한다.
–승인 후 관리: BLA 승인 후 제조 경험을 쌓아 제품 기준을 재평가할 수 있으니, 지속적인 품질 모니터링 시스템을 구축해야 한다. 이는 장기적으로 비용을 절감하는 길이기도 하다.
*이 정책은 CGT 개발자들에게 기회가 되지만, 모든 경우에 자동 적용되지 않으니 개별 제품에 맞춰 FDA와 협의하는 게 좋다.

<보충 설명>
1. 21 CFR part 211과 21 CFR 210.2(c)의 차이
-21 CFR part 211: 완제 의약품(시판용 완성된 약)의 ‘현재 우수 제조 관리 기준(cGMP)’을 자세히 규정하는 규칙 전체. (예: 인력, 시설, 장비, 생산 과정, 품질 검사, 기록 관리 등 구체적인 ‘어떻게’ 해야 하는 내용)
-21 CFR 210.2(c): ‘phase 1 임상 시험(초기 안전성 테스트 단계)’에서 사용하는 ‘조사 약물(IND 약물)’은 part 211의 cGMP 규정을 면제해 준다는 예외 조항이다. 하지만 phase 2나 3(효과 확인 단계)으로 넘어가거나 시판되면 ‘면제’는 종료되고 part 211을 따라야 한다.
2. 주요 용어 풀이
-CGT(Cell and Gene Therapy): 세포 및 유전자 치료제 (환자 세포·유전자를 이용해 치료하는 첨단 의약품)
-CMC(Chemistry, Manufacturing, and Controls): 화학·제조·통제 (약물의 성분, 제조 과정, 품질 관리 부분)
-BLA(Biologics License Application): 생물 의약품 허가 신청 (생물학적 제제, 예: CGT를 미국에서 판매하기 위한 FDA 최종 승인 신청서)
-PPQ(Process Performance Qualification): 공정 성능 적격성 확인 (제조 공정이 안정적으로 잘 작동하는지 증명하는 마지막 검증 단계)
-IND(Investigational New Drug): 임상 시험 계획 승인 신청, 또는 임상 시험용 신약 신청 (아직 승인 안 된 약을 사람에게 처음 써보는 임상 시험의 허가를 신청하는 것)