FDA, ‘소아 철분 결핍증 먹는 약’, ‘희귀 유전성 심장 질환 약’ 및 ‘만성 진행성 폐질환 약’ 승인

by FDAJournal1 on 2025-12-23

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12월 22일 두 건, 12월 19일 한 건

*다음은 FDA의 발표문

<10세 이상 소아 철분 결핍증 치료를 위한 최초의 경구용 처방약 승인>

미국 FDA는 121월 22일 10세 이상 소아 철분 결핍증 환자 치료제로 아크루퍼(페릭 말톨) 캡슐을 승인했다. 아크루퍼는 원래 2019년에 성인 철분 결핍증 치료제로 승인된 바 있다.

질병 또는 상태

철분 결핍은 빈혈의 가장 흔한 원인으로, 혈액 내 철분이 부족할 때 발생한다. 철분이 충분하지 않으면 신체는 적혈구 내에서 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈을 충분히 생성할 수 없다. 철분 결핍성 빈혈은 피로감, 창백한 피부, 어지럼증과 같은 증상을 유발할 수 있다. 원인으로는 위장 질환, 월경으로 인한 출혈, 음식물 흡수 장애, 그리고 식단 내 철분 부족 등이 있다.

Accrufer를 지원하는 데이터

FORTIS 임상 시험(NCT05126901)에서는 10~17세 소아 환자의 철분 결핍 치료에 있어 아크루퍼(Accrufer)의 효능을 평가했다. 이 임상 시험에서는 24명의 환자에게 연령에 따른 용량으로 아크루퍼를 1일 2회 투여했으며, 12주 차에 평균 1.1g/dL의 임상적으로 의미 있는 헤모글로빈 수치 증가를 확인했다. 이는 평균적으로 수혈 1회에 따른 헤모글로빈 수치 증가에 해당한다.

안전 정보

아크루퍼(Accrufer) 또는 그 부형제에 알레르기가 있는 환자, 혈색소 침착증 및 기타 철분 과다증이 있는 환자, 또는 반복적인 수혈을 받는 환자는 아크루퍼를 복용해서는 안 된다. 또한, 염증성 장 질환이 악화된 경우에도 아크루퍼 복용을 피해야 하며, 철분 과다증의 위험성을 인지해야 한다. 아크루퍼의 가장 흔한 부작용은 복부 팽만감, 설사, 변비, 변색된 대변, 복통, 메스꺼움, 구토, 복부 불편감이나 팽만감이다.

<희귀 유전성 심장 질환을 가진 성인의 기능적 능력과 증상을 개선하는 약물 승인>

미국 FDA는 12월 22일 증상이 있는 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM) 성인 환자의 기능적 능력 및 증상 개선을 위해 마이코르조(아피캄텐) 정제를 승인했다.

질병 또는 상태

증상이 나타나는 oHCM은 유전성 질환으로, 환자의 심장 근육이 두꺼워지고 심장의 왼쪽에서 신체 나머지 부분으로의 혈류가 감소하여 호흡 곤란, 피로, 그리고 잠재적으로 생명을 위협하는 심장 질환과 같은 증상을 유발한다.

미코르조 효과

증상이 있는 비후성 심근증(oHCM) 성인 282명을 대상으로 마이코르조의 효과와 안전성을 연구하기 위해, 참가자들을 무작위로 마이코르조 투여군과 위약 투여군으로 나누어 24주 동안 투여했다. 연구 종료 시점에서 마이코르조 투여군은 최대 산소 섭취량으로 측정한 운동 능력이 향상된 반면, 위약 투여군에서는 운동 능력의 변화가 없었다. 또한, 마이코르조 투여군의 59%는 신체 활동 제한(뉴욕 심장 협회 분류 시스템 사용)이 개선된 반면, 위약 투여군에서는 24%만이 개선되었다.

안전 정보

마이코르조는 심근 수축을 감소시켜 심부전을 유발할 수 있다. 심부전 위험 때문에 마이코르조로 치료받는 환자는 심장 기능을 확인하는 영상 검사인 심 초음파 검사를 통해 지속적으로 모니터링해야 한다. 심부전 위험과 모니터링 필요성 때문에 마이코르조는 마이코르조 위험 평가 및 완화 전략(REMS)이라는 제한된 프로그램을 통해서만 제공된다. 환자들은 또한 미코르조의 대사(분해)를 방해하는 특정 처방약을 피해야 한다. Myqorzo는 이 적응증에 대해 희귀 의약품 지정 및 혁신 치료제 지정을 받았다.

<만성 진행성 폐질환 치료제 승인>

미 FDA는 12월 19일 진행성 폐섬유증(PPF) 성인 환자 치료제로 자스케이드(네란도밀라스트) 정제를 승인했다 . 자스케이드는 이전에 특발성 폐섬유증(IFP) 성인 환자 치료제로 승인된 바 있다.

질병 또는 상태

PPF는 폐에 점진적이고 비가역적인 흉터가 생기는 만성 질환으로, 점진적인 호흡 곤란을 유발할 수 있다. PPF는 여러 간질성 폐 질환에서 나타나는 진행성 폐 흉터를 포괄하는 용어이다.

Jascayd를 뒷받침하는 데이터

자스케이드의 PPF 치료 효과는 PPF를 앓는 성인 1,178명을 대상으로 한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구인 FIBRONEER-ILD(NCT05321082)에서 입증되었다. 참가자들은 자스케이드 9mg, 자스케이드 18mg 또는 위약을 1:1:1의 비율로 무작위 배정받아 최소 52주 동안 1일 2회 투여받았다.

Jascayd를 투여받은 환자들은 위약 투여군에 비해 52주 시점에서 강제 폐활량(FVC)의 절대 변화량(최대 호흡량)을 1차 평가변수로 했을 때 폐 기능 저하 속도가 유의미하게 느린 것으로 나타났다. 18mg 또는 9mg Jascayd를 투여받은 환자들의 평균 FVC 감소량은 각각 -72mL와 -85mL였으며, 위약 투여군은 -151mL 감소했다. 또한, Jascayd를 투여받은 환자들은 임상 시험 기간 동안 간질성 폐 질환 악화, 호흡기 질환으로 인한 입원, 사망 발생률이 더 낮았다. 자스케이드의 권장 복용량은 9mg 또는 18mg을 하루 두 번, 약 12시간 간격으로 경구 복용하는 것이다.