<속보>(기사 작성중) 카프리코(Capricor), “FDA가 데라미오셀(Deramiocel)의 심사 완료일을 3개월 늦췄다”(The FDA delayed the completion of the review for Deramiocel by three months)고 발표… 논란 속 기한 연장이 데라미오셀을 살려 낼까?
2026-08-27
FDA, ‘주사 아닌 먹는 PCSK9 억제제’(Oral, Non-Injectable PCSK9 Inhibitor) 첫 승인…머크(Merck)의 립펜드라(Lipfendra)… 스타틴으로도 내려가지 않는 LDL에 효과(Effective on LDL That Does Not Lower Even with Statins), 고지혈증 치료의 새 선택지
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FDA는 7월 16일 ‘고(高)콜레스테롤혈증 성인의 나쁜 콜레스테롤 수치를 낮추는 PCSK9(프로단백질 전환 효소 서브틸리신/켁신 9형) 억제제 경구 투여 치료제 최초 승인'(Approves First Oral Therapy that Inhibits Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 (PCSK9) to Lower Bad Cholesterol in Adults with High Cholesterol)이라는 제목의 자료를 발표, “고콜레스테롤혈증 또는 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이라는 유전성 고콜레스테롤혈증을 가진 성인의 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추기 위해 식이요법 및 운동과 병행하여 사용하는 치료제로 립펜드라(엔리시티드)를 승인했다”(FDA has approved Lipfendra (enlicitide) as a treatment to be used with diet and exercise, to reduce low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) in adults with high cholesterol or who have an inherited type of high cholesterol called heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH))고 밝혔다. 립펜드라(Lipfendra)는 하루에 한 번 입으로 먹는 정제이다.
FDA에 따르면, 고콜레스테롤혈증(Hypercholesterolemia)은 혈액 내 저밀도 지질 단백질 콜레스테롤(LDL-C: low-density lipoprotein cholesterol), 즉 ‘나쁜’ 콜레스테롤이 과도하게 많을 때 발생한다. 콜레스테롤은 우리 몸이 세포를 만들고 호르몬을 생성하는 데 필요한 왁스 같은 지방 물질이지만, LDL-C가 너무 많으면 해로울 수 있다. 시간이 지남에 따라 과도한 LDL-C는 동맥 내벽에 침투한다. 염증 세포와 함께 동맥벽에 쌓여 플라크를 형성한다. 이 플라크가 쌓이면 동맥이 좁아지고 혈류가 제한다. 플라크가 파열되면 혈전(a blood clot)이 발생하여 심장마비(heart attack)나 뇌졸중(stroke)과 같은 심각한 건강 문제로 이어질 수 있다.
고콜레스테롤혈증은 초기에는 증상이 나타나지 않는 경우가 많아, 많은 사람들이 지질 검사라는 혈액 검사를 받기 전까지는 자신이 고콜레스테롤혈증이 있다는 사실을 모른다. 식습관, 운동 부족, 과체중, 유전적 요인 등이 고콜레스테롤혈증의 원인이 될 수 있다.
고콜레스테롤혈증 치료에는 스타틴(statins), 에제티미브(ezetimibe), PCSK9 억제제 등 다양한 방법이 있다. 그중에서 립펜드라는 PCSK9를 차단하는 최초의 경구 투여 약물이다.
립펜드라의 효능과 안전성은 ‘최대 내약 용량의 스타틴 치료를 이미 받고 있는'(were already taking maximally tolerated statin therapy) ‘중증 고콜레스테롤혈증'(severe hypercholesterolemia) 성인 3,207명(가족성 고콜레스테롤혈증 유무와 관계없이)을 대상으로 실시된 두 건의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험(NCT05952856 및 NCT05952869)에서 입증되었다.
[LDL을 낮추는 방법에 어떤 것들이 있는가]
혈액 속 ‘나쁜 콜레스테롤’이라 불리는 LDL(저밀도 지단백) 콜레스테롤은 혈관 벽에 기름 찌꺼기를 쌓아 동맥 경화를 일으키는 주범이다. 이를 낮추는 방법은 크게 생활 습관 개선, 먹는 약(경구제), 그리고 주사제로 나뉜다.
1. 식단 조절: 약물 치료를 시작하더라도 반드시 평생 병행해야 하는 기본에 해당한다.
- 식단 조절: 우리 몸으로 들어오는 재료를 바꾸는 과정이다. 삼겹살 비계나 버터 같은 포화 지방, 튀김과 인스턴트 식품의 트랜스 지방을 줄이고, 식이 섬유가 풍부한 채소와 통곡물을 먹어 장에서 콜레스테롤이 흡수되는 것을 막아야 한다.
- 유산소 운동: 빠르고 강하게 걷기, 자전거 타기, 수영 등을 일주일에 150분 이상 꾸준히 하면, 혈관 속 찌꺼기를 간으로 물어와 청소하는 좋은 콜레스테롤(HDL)은 늘어나고 나쁜 LDL은 떨어진다.
- 체중 감량 및 금연: 복부 비만을 줄이고 담배를 끊으면 혈관 내벽의 염증이 가라앉고 지질 대사가 정상으로 돌아온다.
2. 먹는 약 (경구용 치료제): 콜레스테롤 잡는 알약들: 생활 습관만으로 수치가 조절되지 않거나, 이미 심혈관 질환 위험이 높을 때 가장 먼저 처방받는 약물들이다.
① 스타틴 (Statins): ‘간 공장의 콜레스테롤 생산 중단’
- 원리: 우리 피 속에 떠도는 콜레스테롤의 약 70~80%는 사실 음식으로 들어오는 게 아니라, 간에서 스스로 만들어내는 것이다. 스타틴은 간에서 콜레스테롤을 만드는 공장의 스위치를 꺼버리는 약이다.
- 특징: 전 세계에서 가장 많이 쓰이는 콜레스테롤 1차 표준 치료제이다. 콜레스테롤을 낮출 뿐만 아니라 혈관 벽의 염증을 달래고 플라크(기름 찌꺼기)가 터지지 않게 단단히 굳혀주는 효과도 있다.
- 대표 약제: 리피토(아토르바스타틴), 크레스토(로수바스타틴), 리바로(피타바스타틴) 등
② 에제티미브 (Ezetimibe): ‘장에서의 콜레스테롤 흡수 차단’
- 원리: 음식을 통해 먹거나 소화액(담즙)을 통해 장으로 배출된 콜레스테롤이 소장에서 다시 피 속으로 흡수되는 문을 닫아버리는 약이다.
- 특징: 스타틴만으로 목표치만큼 콜레스테롤이 떨어지지 않을 때, 간 공장을 막는 ‘스타틴’과 장 흡수를 막는 ‘에제티미브’를 알약 하나로 합쳐서, 즉 복합제로 많이 사용한다.
- 대표 약제: 제티아(Zetia), 또는 복합제인 로수젯, 아토젯 등
③ 뱀페도익산 (Bempedoic acid): ‘근육통 때문에 스타틴을 못 먹는 분들을 위한 대안’
- 원리: 스타틴과 비슷하게 간에서 콜레스테롤이 만들어지는 과정을 막지만, 스타틴과 달리 근육 세포에는 영향을 주지 않도록 특수하게 설계된 약이다.
- 특징: 스타틴 복용 시 근육통이나 근육이 물렁해지는 부작용이 심해 약을 못 드시는 분들에게 대안으로 쓰인다.
- 대표 약제: 넥슬레톨(Nexletol)
3. 주사제: 강력한 콜레스테롤 청소 촉진제: 먹는 약을 최대치로 써도 콜레스테롤이 안 떨어지는 극도 고위험군이나 유전성 고콜레스테롤혈증 환자를 위한 치료법
-PCSK9 억제제 주사: ‘간의 청소기 성능을 극대화’
- 원리: 우리 간 세포 표면에는 피 속의 나쁜 LDL을 빨아들여 폐기 처분하는 ‘LDL 청소기(수용체)’가 수없이 붙어 있다. 그런데 우리 몸이 분비하는 PCSK9이라는 단백질은 이 고마운 청소기를 부수어 버리는 성질을 갖고 있다. 이 약은 PCSK9 단백질을 묶어버려 간에 청소기가 훨씬 더 많이 살아남게 만들고, 혈액 속 콜레스테롤을 강력하게 청소하도록 돕는다.
- 특징: 스타틴과 함께 쓰면 LDL 콜레스테롤을 50~60% 이상 추가로 떨어뜨리는 우수한 효과를 낸다. 하지만 2주에서 1달에 한 번씩 병원에 가거나 배, 허벅지 등의 피부에 직접 주사를 놓아야 하고, 가격이 매우 비싸다는 단점이 있다.
- 대표 약제: 레파타(Repatha), 프랄루언트(Praluent), 렉비오(Leqvio)
4. 왜 ‘립펜드라(Lipfendra)’의 승인이 주목받을까?
이번에 FDA 승인을 받은 립펜드라의 의미가 바로 여기에 있습니다. 그동안 콜레스테롤 치료계에는 ‘강력한 청소 촉진 효과(PCSK9 억제) = 불편하고 비싼 주사제’라는 공식이 존재해 왔다. 하지만 립펜드라는 첨단 펩타이드 기술을 이용해 이 주사제의 강력한 메커니즘을 ‘하루 한 번 먹는 알약’에 그대로 옮겨 담았다. 즉, 주사의 공포와 불편함 없이 알약만으로도 혈관 청소기 성능을 극대화할 수 있는 새로운 길이 열린 것이다.
*BioSpace의 보도: https://www.biospace.com/fda/merck-dives-into-cholesterol-with-first-fda-approval-for-oral-pcsk9-inhibitor
[립펜드라 승인의 의미 분석]
립펜드라는 나쁜 콜레스테롤로 분류되는 LDL 콜레스테롤을 낮추기 위해 PCSK9이라는 단백질을 막는 최초의 먹는 약이다. 기존에도 PCSK9을 억제하는 강력한 콜레스테롤 치료제는 있었지만 모두 주사제였다. 립펜드라는 이와 비슷한 원리를 하루 한 번 먹는 알약으로 구현했다는 점에서 의미가 있다.
그러나 립펜드라가 심근 경색이나 뇌졸중을 실제로 줄인다는 사실까지 입증했다는 뜻은 아니다. 현재 확인된 것은 LDL 콜레스테롤을 크게 낮추는 효과이며, 심혈관 질환과 사망 위험을 줄이는지는 대규모 임상 시험을 통해 별도로 확인하고 있다.
<어떤 환자들에게 필요한 약인가>
FDA의 승인 대상은 이형 접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 포함해 LDL 콜레스테롤이 높은 성인이다. 승인 문구 자체는 비교적 넓지만, 실제 임상 시험의 중심이 된 사람들은 단순히 콜레스테롤 수치가 조금 높은 사람이 아니었다. 특히 다음과 같은 환자에게 중요한 선택지가 될 수 있다.
첫째, 심근 경색이나 뇌졸중, 관상 동맥 질환 등 동맥 경화성 심혈관 질환을 이미 겪어 LDL을 매우 낮은 수준으로 관리해야 하는 사람이다.
둘째, 아직 심혈관 질환은 발생하지 않았지만 당뇨병이나 여러 위험 요인 때문에 발생 가능성이 큰 사람이다.
셋째, 부모에게서 관련 유전자를 하나 물려받아 태어날 때부터 LDL이 높은 이형 접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자다. 이 환자들은 식사와 운동만으로 LDL을 충분히 낮추기 어려운 경우가 많다.
넷째, 스타틴을 적절히 복용하고 다른 치료제를 추가했는데도 목표 LDL 수치에 도달하지 못하는 사람이다.
다섯째, PCSK9 억제 치료가 필요하지만 주사를 꺼리거나 정기적인 주사 치료가 불편한 사람이다.
한 마디로 립펜드라가 모든 고지혈증 환자의 첫 치료제가 되었다는 뜻은 아니다. 임상 시험 참가자 대부분은 이미 중간 또는 고강도 스타틴을 복용하고 있었고, LDL을 더 낮추기 위해 립펜드라를 추가했다. 따라서 립펜드라는 스타틴을 대신하는 약이라기보다 스타틴만으로 충분하지 않을 때 더하는 강력한 먹는 약이다.
<스타틴·리피토·리바로와 무엇이 다른가>
여기에서 먼저 이름을 구분할 필요가 있다. ‘스타틴’은 한 가지 제품을 가리키는 용어가 아니라 그 방식으로 작용하는 콜레스테롤 치료제 계열의 이름이다. 즉 스타틴 계열에서, 리피토(Lipitor)는 아토르바스타틴(atorvastatin)의 상품명이고, 리바로(Livalo)는 피타바스타틴(pitavastatin)의 상품명이다. 따라서 리피토와 리바로는 모두 스타틴에 포함된다.
스타틴은 간이 콜레스테롤을 만드는 데 사용하는 효소를 억제한다. 간에서 콜레스테롤 생산이 줄어들면 간은 혈액 속 LDL을 더 많이 끌어와 사용하게 되고, 결과적으로 LDL 수치가 내려간다. 오랫동안 사용돼 효과와 안전성에 관한 자료가 많고, 심근경색과 뇌졸중을 줄이는 효과도 확립돼 있어 일반적으로 첫 치료때부터 많이 쓰인다. 반면 립펜드라는 간의 콜레스테롤 생산을 직접 줄이지 않는다. LDL을 걷어내는 수용체가 PCSK9 때문에 파괴되지 않도록 보호함으로써 혈액 속 LDL 제거를 늘린다. 즉 두 약은 서로 다른 지점을 공략하는 셈이다.
| 구분 | 스타틴 계열(리피토, 리바로) | 립펜드라 |
|---|---|---|
| 약의 종류 | 스타틴 | PCSK9 억제제 |
| 주요 작용 | 간의 콜레스테롤 생산 감소 | LDL 수용체의 분해 방지 |
| 복용 형태 | 먹는 약 | 먹는 약 |
| 일반적인 위치 | 고지혈증 치료의 기본·우선 치료 | 추가적인 LDL 감소가 필요할 때 고려 |
| 심혈관 질환 예방 근거 | 심근 경색, 뇌졸중 감소 근거 확립 | 현재는 LDL 감소 승인, 심혈관 결과시험 진행 중 |
따라서 “립펜드라가 리피토나 리바로를 대체한다”고 단정하는 것은 정확하지 않다. 두 종류를 함께 사용하면 서로 다른 방식으로 LDL을 낮출 수 있다. 립펜드라의 핵심 경쟁력은 기존 스타틴보다 새로운 방식으로 작용한다는 사실만이 아니라, 그동안 주사로만 가능했던 PCSK9 억제를 알약으로 만들었다는 데 있다.
<경쟁 제품은 있는가>
직접적인 경쟁 제품은 이미 시장에 나와 있는 주사용 PCSK9 계열 치료제다.
암젠(Amgen)의 레파타(Repatha, evolocumab)와 사노피·리제네론의 프랄런트(Praluent, alirocumab)는 PCSK9 단백질을 붙잡는 항체 주사제다. 노바티스의 렉비오(Leqvio, inclisiran)는 간에서 PCSK9이 만들어지는 과정을 RNA 단계에서 억제하는 주사제다. 투여 간격이 긴 제품은 매일 약을 먹지 않아도 된다는 장점이 있지만, 병원 방문이나 주사에 대한 부담이 있을 수 있다.
립펜드라는 하루 한 번 복용해야 하지만 주사를 맞지 않아도 된다는 장점이 있다. BioSpace에 따르면 미국 출시 가격은 월 315달러로 제시됐으며, 기사에서 비교한 주사용 PCSK9 치료제의 월 500∼600달러보다 낮다. 다만 실제 환자 부담액은 보험 적용과 제약사 지원 제도에 따라 달라진다.
먹는 비(非)스타틴 치료제로는 장에서 콜레스테롤 흡수를 줄이는 제티아(Zetia, ezetimibe)와 간에서 콜레스테롤 합성을 억제하는 넥스레톨(Nexletol, bempedoic acid)도 있다. 이들 역시 주사를 피할 수 있다는 점에서는 경쟁 관계지만 작용 방식이 다르다. 머크는 별도의 추가 시험에서 립펜드라가 이 두 약보다 LDL을 더 크게 낮췄다고 발표했다. 다만 약의 선택은 감소율만으로 결정되지 않으며, 심혈관 질환 예방 근거, 부작용, 가격, 보험, 복용 편의성 등을 함께 따져야 한다.
개발 단계의 가장 눈에 띄는 경쟁자는 아스트라제네카(AstraZeneca)의 먹는 PCSK9 억제 후보 AZD0780이다. 그러나 머크가 먼저 FDA 승인을 받으면서 ‘최초의 먹는 PCSK9 억제제’라는 자리를 차지했다.
