FDA, “세포 및 유전자 치료법을 더 빨리 개발할 수 있게 불필요한 시험과 규제 부담을 줄이고 개발 속도를 높여주겠다” 가이드 라인 초안 발표… 90일간 의견 받아

FDA는 6월 2일 ‘환자 대상 세포 및 유전자 치료법 개발 가속화를 위한 가이드 라인 초안’Draft Guidance to Help Accelerate Cell and Gene Therapies for Patients’을 발표하고 “이 가이드라인은 스폰서가 기존 과학을 활용하여 불필요 테스트를 줄이고 희귀 질환 및 생명을 위협하는 질환 환자를 위한 치료법 개발을 가속화하는 방법을 보여준다”(Guidance shows how sponsors can build on existing science, reducing redundant testing and accelerating treatments for patients with rare and life-threatening diseases)고 밝혔다. FDA는 최종 확정되면, 이 지침은 스폰서가 공개적으로 이용 가능한 정보와 확립된 플랫폼 지식(화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 데이터, 비임상 연구 결과 및 임상 정보 포함)을 활용하여 인간 체세포에서 유전자 편집을 사용하는 인간 유전자 치료 제품의 규제 제출 절차를 간소화하는 방법을 명시할 것이라고 덧붙였다.

생물 의약품 평가 및 연구 센터(CBER)의 카림 미하일(Karim Mikhail) 소장 대행은 “기업들이 이미 알려진 지식을 바탕으로 어떻게 치료법을 개발할 수 있는지에 대한 정보를 제공함으로써, 환자와 대중이 의존하는 엄격한 과학적 기준을 훼손하지 않고 혁신을 가속화하고 있는 것”이라고 설명했다.

이 가이드라인은 기업들이 이미 알려진 과학적 사실과 기존 제품에서 얻은 데이터를 활용할 수 있도록 허용하자는 뜻을 담고 있다. 즉, 과거에 이미 충분히 입증된 부분까지 매번 처음부터 다시 시험하지 말자는 취지다. FDA는 그러나 스폰서, 즉 제약회사는 활용되는 데이터가 특정 제품 및 개발 맥락에 적용 가능하다는 것을 입증하는 과학적 근거를 제시해야 한다고 밝혔다. FDA는 스폰서가 IND 신청서를 제출하기 전이라도 제품 개발 초기 단계부터, 예를 들어 CBER/CDER 제품에 대한 규제 자문을 위한 초기 맞춤형 참여(INTERACT) 및 IND 전 회의 등을 통해 구체적인 개발 전략을 논의할 것을 권장한다고 알렸다.

FDA가 이런 조치를 내놓은 이유는 유전자 치료제, CAR-T 세포 치료제,,줄기세포 기반 치료제, 희귀 유전 질환 치료제 등은 환자 수가 매우 적고 개발 비용이 매우 크기 때문이다. 그래서 제약회사들은 “이미 알려진 사실까지 반복적으로 입증하느라 시간과 비용이 너무 많이 든다”고 호소해 왔다. FDA도 최근 몇 년간 이 분야의 발전 속도를 감안하면 일부 규제를 유연하게 적용할 필요가 있다고 판단하게 된 것이다.

이번 조치는 FDA는 이미 올해에, 초희귀 질환용 맞춤형 유전자 치료제 승인 경로 신설, Plausible Mechanism Framework 도입, 세포·유전자 치료제 CMC(제조 품질 관리) 요건 완화, 제조 공정 변경 시 비교성(comparability) 자료 요구 완화 등을 잇달아 발표한 것과 흐름을 같이한다.

*FDA 발표문: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-issues-draft-guidance-help-accelerate-cell-and-gene-therapies-patients
*FDA 관련 발표문: 초희귀 질환 맞춤형 치료법 개발 가속화를 위한 프레임 워크 발표(https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-launches-framework-accelerating-development-individualized-therapies-ultra-rare-diseases)