디스크 메디신(Disc Medicine), “희귀 혈액 질환 치료제 비토퍼틴(bitopertin)의 재승인을 신청하기로 FDA와 합의했다”고 발표, 승인 거부 4개월만에 다시 길이 열려… 마티 마카리, 비나이 프라사드 등 FDA 상층부가 떠난 뒤 상황 변화

지난 2월 희귀 질환 치료제에 대해 FDA로부터 거부 통보를 받았던 디스크 메디신(Disc Medicine)은 이 약을 다시 신청하기로 FDA와 합의했다고 6월 9일 발표했다. 디스크 메디신은 “적혈구 생성 프로토포르피린증 치료제 비토페르틴에 대한 FDA A형 회의 결과를 발표한다”(Provides Update from FDA Type A Meeting for Bitopertin in Erythropoietic Protoporphyria)는 제목의 자료에서 “FDA와 적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 치료제 비토페르틴(bitopertin)의 신약 허가 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)에 대해 논의하는 A형 회의를 완료했다”면서 “이 회의에서 Disc는 진행 중인 3상 APOLLO 연구가 성공적으로 마무리될 경우 CRL에 대한 답변의 근거가 될 수 있으며, 잠재적으로 정식 승인을 뒷받침할 수 있다는 점에 대해 FDA와 의견을 일치했다”고 밝혔다.

디스크 메디신의 사장 겸 최고 경영자인 존 퀴젤(John Quisel, JD, Ph.D.)은 “FDA와의 논의를 통해 비토페르틴 신약 허가 신청(NDA)의 향후 진행 방향에 대한 귀중한 통찰력을 얻을 수 있었다”며 “올해 말 발표될 아폴로(APOLLO) 연구 결과를 기대하고 있으며, 비토페르틴이 EPP 환자를 위한 잠재적 치료 옵션이 될 수 있도록 지속적으로 노력할 것이다”라고 말했다.

디스크에 따르면, 비토페르틴은 임상 시험 단계에 있는 약물로, 전 세계 어느 국가에서도 치료제로 승인되지 않았다. 디스크는 2021년 5월 로슈(Roche)로부터 라이선스 계약을 통해 비토페르틴에 대한 전 세계 판권을 획득했다.

한편 지난해 10월, FDA는 이 물질에 대해 국가 우선 심사 바우처(Commissioner’s National Priority Voucher)를 부여했다. 이는 심사 기간을 일반적인 10~12개월에서 1~2개월로 대폭 단축하는 제도이다. 하지만 이러한 심사 기간 단축이 최종 승인으로 이어지지는 않았다. FDA는 최종 답변서(CRL: complete response letter)를 통해 여러 가지 문제점을 제기한 바 있다.

*디스크 메디신의 발표 자료: https://ir.discmedicine.com/news-releases/news-release-details/disc-medicine-provides-update-fda-type-meeting-bitopertin