FDA 실무 책임자들, ‘Bad Guy’에서 ‘Good Guy’로 변신중… 희귀 질환 단체들 미팅 뒤 이례적으로 ‘교훈'(Lessons) 발표… 지도부 공백을 계기로 FDA 이미지 바꾸려 하나(Trying to Boost Its Image Amid a Leadership Vacuum)?

FDA는 6월 18일 카림 미카일(Karim Mikhail) 생물 의약품 평가 및 연구센터(CBER:Center for Biologics Evaluation and Research) 소장 대행(Acting Director), 마이크 데이비스(Mike Davis) 약품 평가 및 연구센터(CDER: Center for Drug Evaluation and Research) 소장 대행(Acting Director), 에이미 콤스톡 릭(Amy Comstock Rick) 희귀 질환 혁신 허브(Rare Disease Innovation Hub) 소장 등 3명의 이름으로 발표한 성명 ‘희귀질환 옹호자들과의 원탁회의에서 얻은 교훈'(Lessons Learned from our Roundtable with Rare Disease Advocates)을 발표, 희귀 질환에 대한 지금까지의 FDA의 정책을 되돌아보면서 앞으로 “지속적이고 투명한 소통을 통해 신뢰를 구축하겠다”고 밝혔다.

이들은 “최근 저희는 카일 디아만타스(Kyle Diamantas) FDA 청장 대행(Acting Commissioner), 로웰 제타(Lowell Zeta) 비서실장 대행(Acting Chief of Staff), 그리고 그레이스 그레이엄Grace Graham) 부청장(Deputy Commissioner)과 함께 희귀 질환 분야의 헌신적인 리더 15명과 원탁 토론을 가질 수 있는 ‘영광을 누렸다'(had the privilege)“면서 “매일같이 이러한 어려운 질환들을 헤쳐나가는 환자와 가족들의 이야기를 직접 듣는 것은 매우 의미 있고 동시에 큰 동기 부여가 되었다”(Hearing directly from patients and family members who navigate these incredibly challenging conditions every day was both grounding and motivating)고 말했다. 이들은 “이번 토론을 통해 우리의 공동 사명을 재확인하고, ‘FDA가 희귀 질환 커뮤니티의 고유한 요구를 충족하기 위해 지속적으로 발전해야 할 몇 가지 핵심 영역을 파악할 수 있었다'(highlighted several key areas where the U.S. Food and Drug Administration must continue to evolve to meet the unique needs of the rare disease community)”고 적었다.

이 발표에서 FDA는 이번 토론에서 파악한 ‘핵심 영역’과 관련, 첫째, “이번 원탁 회의에서 가장 중요한 결론 중 하나는 희귀 질환 분야에서 환자의 관점이 얼마나 중요한가 하는 점이다”(One of the most important takeaways from the roundtable was how crucial the patient perspective is in the rare disease space)라고 밝혔다.이들은 희귀 질환은 질병의 이질성이 존재하더라도 환자의 숫자나 질병의 장기적인 특성으로 인해 질병에 대해 알 수 없는 요인이 상대적으로 적은 많은 만성 질환과는 다르다고 진단했다. 이들은 “희귀 질환의 경우 환자 수가 적고 질병 진행 속도가 빨라 기존의 신약 개발 도구나 대규모 임상 시험을 적용하는 것이 불가능하거나 아예 불가능한 경우가 많다”(With rare diseases, the number of patients is typically small and the debilitation is rapid, often making the use of traditional drug development tools and large-scale clinical trials infeasible or even impossible to execute)면서 “이러한 현실 때문에 우리는 희귀 질환에 대해 다른 관점에서 접근해야 한다”(This reality demands that we think differently about rare diseases)고 진단했다.

이들은 둘째로는 ‘희귀 질환 치료제에 대한 규제 접근 방식을 설명하는 방식을 개선해야 할 필요성'(the need to improve how we talk about our regulatory approach to drugs that treat rare diseases)을 들었다. 이 성명은 과거에는 ‘규제 유연성'(regulatory flexibility)과 같은 용어가 때때로 기준을 낮추겠다는 의미로 해석되기도 했다”면서도 “하지만 우리는 결코 기준을 낮추려는 것이 아님을 분명히 밝힌다”(Let us be clear that we are not lowering the bar)고 말해 지나친 추측을 경계했다. 그러면서 “오히려 우리가 옹호해야 할 것은, 그리고 관련 단체들과 심도 있게 논의한 것은, 희귀 질환 치료제에 맞춘 ‘맞춤형 규제 접근 방식'(a tailored regulatory approach)”이라고 표현했다. 이는 혁신적인 임상 시험 설계, 실제 임상 데이터, 그리고 바이오 마커를 활용하여 안전성과 효능 기준을 유지하면서도 희귀 질환의 고유한 특성을 고려한 규제 방식을 뒷받침하는 것을 의미한다는 것이다.

이들은 셋째로, ‘일관성을 강조'(underscored the critical importance of consistency)했다. 이들은 “저희 센터들은 다양한 유형의 의료 제품을 검토하지만, 희귀 질환 환자들은 신약, 생물학적 제제, 유전자 치료제 등 어떤 제품이든 일관된 치료를 받을 자격이 있다”면서 “저희는 의료 제품 센터 전반에 걸쳐 통일되고 투명한 접근 방식을 보장하고, 특정 제품과 치료 대상 질환을 고려하여 적절한 경우 일관성을 유지하기 위해 적극적으로 노력하고 있다”고 설명했다.

이들은 그러나 최종적으로는, ‘앞으로 지속적이고 투명한 소통을 하겠다’는 이번 성명이 오해를 불러일으키는 것을 우려한 듯, “FDA의 의약품 관련 결정이 항상 엄격한 과학적 근거에 기반해야 한다”(We made it clear that our medical product decisions must always be rooted in rigorous science)는 점을 분명히했다. “FDA의 뛰어난 과학자와 검토관들의 깊이 있는 전문성을 바탕으로 이루어져야 한다는 점”(driven by the deep expertise of the FDA’s outstanding scientists and reviewers.)이라고 단언했다. “경영진이 전략적 비전을 제시하는 것은 사실이지만, 이 모든 업무의 진정한 원동력은 FDA 의약품 센터 전반에 걸쳐 헌신적으로 일하는 과학자들”(While leadership sets the strategic vision, the real engine of this work is our incredibly hard-working career scientists across our medical product centers)이라고 못박기도 했다. 성명은 “촉박한 일정 속에서 복잡한 데이터를 평가하는 그들의 헌신적인 노력이 과학적 가능성을 환자들에게 실질적인 희망으로 바꿔준다”Their dedication to evaluating complex data under intense timelines is what transforms scientific possibility into real-world hope for patients)며 FDA 결정의 원칙을 다시 강조했다

그동안 마티 마카리 전임 청장, 그리고 비나이 프라사드 전 생물 의약품 평가 및 연구센터(CBER) 소장 등 전임 지도부 체제에서 희귀 질환 환자 및 관련 단체들과 많은 갈등을 빚어온 FDA가 이같은 이례적인 성명을 발표한 것은 지도부의 공백을 계기로 관련 단체들과 대화하는 것을 시작으로 그간의 사례를 되돌아보면서 정책을 합리화하고 이미지도 개선하려는 시도로 해석된다.
(*FDA JOURNAL 관련 기사
-2026년 3월 6일 가열되는 희귀 질환 치료제 논쟁의 실태와 전망… “시도는 좋으나 현실은 어렵다”, 기대와 원칙 사이에서 고민하는 FDA (https://fdajournal.com/raredisease-approval-unequre-260306/)
-2026년 3월 19일 희귀 질환 옹호 단체들, FDA 앞에서 장례식 “효과가 입증된 치료법을 FDA가 승인하지 않아 아이들이 죽어간다”, “초희귀 질환 치료에 대해 규제를 풀어라” (https://fdajournal.com/rare-disease-advocates-stage-funeral-at-fda-260319/)

과거에도 희귀 질환 치료제에 관한 결정은 FDA에 크고 작은 후폭풍을 몰고 왔다.
(-희귀질환 치료제에 대한 FDA의 결정이 큰 논란을 불러일으켰으며, 이는 FDA의 새로운 방향을 제시하는 것으로 해석되고 있다 https://www.center4research.org/decision-rare-disease-drug-sparked-major-controversy-seen-marking-new-direction-fda/
–알츠하이머병 치료에 아두카누맙(Aduhelm) 사용을 뒷받침하는 임상적 근거는 무엇이며, 이를 둘러싼 논란은 무엇입니까? https://dig.pharmacy.uic.edu/faqs/2021-2/october-2021-faqs/what-is-the-clinical-evidence-supporting-and-controversy-surrounding-the-use-of-aducanumab-aduhelm-tm-for-alzheimer-disease/)

FDA의 이같은 화해 제스처가 미국 의료계에 긍정적인 파장을 불러오고 있는 것은 사실이다. 그러나 전문가들은 두 가지 점에서 이같은 시도가 지속되기 어려울 것이라는 전망을 내놓고 있다.

그 첫째 이유는, 이들이 내놓은 성명에서조차 “FDA의 의약품 관련 결정이 항상 엄격한 과학적 근거에 기반해야 한다”고 못박고 있기 때문이다. 이들은 성명 초반부터 그동안의 냉소적인 분위기를 해소하려는 듯 “희귀 질환 분야의 헌신적인 리더 15명과 원탁 토론을 가질 수 있는 ‘영광을 누렸다‘(we had the privilege of)”, “매일같이 이러한 어려운 질환들을 헤쳐나가는 환자와 가족들의 이야기를 직접 듣는 것은 ‘매우 의미 있고 동시에 큰 동기 부여가 되었다'(both grounding and motivating)”, “우리는 희귀 질환에 대해 다른 관점에서 접근해야 한다”는 등의 표현을 썼지만, 그 바닥에는 결국 “모든 업무의 진정한 원동력은 FDA 의약품 센터 전반에 걸쳐 헌신적으로 일하는 과학자들”이라는 표현을 통해 심사의 원칙을 바꾸지는 않을 것임을 공언한 것이다.
둘째 이유는, 이들의 이 선언이 과연 지속 가능할 것이냐에 대한 의문에서 나온다. 이 성명에 등장한 FDA 고위층 6명 가운데 카일 디아만타스를 비롯한 4명이 모두 현재 ‘대행’일 뿐이다. 곧 정식 책임자가 임명된 후에도 이들의 자세가 유지될 것인지는 확신하기 어렵다.

*FDA JOURNAL 관련 기사:
-2026년 6월 5일 카일 디아만타스(Kyle Diamantas) FDA 청장 대행(Acting FDA Commissioner), 희귀 질환 단체들과 만나 ‘관계 개선'(to mend fences)을 논의했다고 로이터 등 보도… Endpoints News는 “카일은 FDA 정식 청장 자리에 관심이 없다”고 ‘특종’ 보도 (https://fdajournal.com/kyle-diamantas-fda-acting-fda-commissioner-rare-disease-groups-to-mend-fences-endpoints-news-isnt-interested-in-permanent-role/)