FDA, 대형 제약 회사 암젠(Amgen)에 4개월째 “신약을 시장에서 철수하라” 요구; 암젠은 “여전히 효과적인 약이다” 철수 거부… FDA 청문회까지 갈 듯… 임상 시험의 투명성과 규제 기준의 적정성 논란으로 이어져

미국 FDA가 암젠(Amgen)의 희귀 자가면역질환 치료제 타브네오스(Tavneos, 성분명 avacopan)에 대해 승인 철회를 공식 제안하고 암젠은 이를 공개적으로 거부하는 사태가 이어지면서 의료계에 파문이 일고 있다. 이 사태는 대형 제약 회사의 도덕성에서부터 FDA의 규제 정당성, 그리고 희귀 질환 치료제 규제 기준의 타당성 여부에 이르기까지 논란을 확산시키면서 미국 의료계에 신약 개발 과정에 대한 화두를 던지고 있다.

FDA의 의약품 평가 및 연구 센터(CDER)는 2026년 4월 27일 ‘CDER은 TAVNEOS 승인을 철회할 것을 제안한다'(CDER proposes to withdraw approval of TAVNEOS)는 제목의 문서를 발표, “새로운 정보에 따르면 타브네오스(아바코판)가 승인된 용도에 대해 효과가 입증되지 않았으며, FDA 승인 신청서에 중요한 사실이 허위로 기재되어 있다는 이유로 해당 의약품을 시장에서 철수할 것을 제안했다”(proposed that TAVNEOS (avacopan) be withdrawn from the market because new information indicates that TAVNEOS has not been shown to be effective for its approved use, and because the application that resulted in FDA approval contained untrue statements of material fact)다고 밝혔다. FDA에 따르면, 타브네오스는 2021년 10월 7일에 승인되었으며, 중증 활동성 항호중구세포질 자가 항체(ANCA) 관련 혈관염(다발성 혈관염을 동반한 육아 종증 및 미세 혈관염)을 앓는 성인 환자의 치료에 글루코코르티코이드 및 기타 표준 치료제와 병용하여 사용된다. ANCA 관련 혈관염은 소형 및 중형 혈관에 염증을 유발하는 희귀 질환군이다. 타브네오스는 글루코코르티코이드 사용을 완전히 배제하지는 않는다.

이번 조치의 핵심은 FDA가 단순히 안전성에 관해 경고한 것이 아니라, 약의 승인 근거였던 임상 시험 자료의 신뢰성 자체에 문제를 제기했다는 데에 있다. FDA는 승인 후 3년 이상 지나 이 약과 관련된 새로운 정보를 알게 됐는데,”임상 연구 담당자들이 핵심 임상 연구 결과를 조작하여 원래 분석에서는 해당 결론을 뒷받침하지 않았음에도 불구하고 약물이 효과적인 것처럼 보이게 했다”(unblinded study personnel manipulated the results of the pivotal clinical study so the drug looked effective when the original analysis did not support that conclusion)는 것이다. 또한 “신청자가 FDA 규정을 위반하여 원래 분석 결과를 FDA에 공개하지 않았다”(The applicant also did not disclose the original analysis to FDA, in violation of FDA regulations)는 것이다. 그래서 CDER은 “더 이상 TAVNEOS가 승인된 용도에 효과적이라는 유효한 입증이 있거나 과거에 있었다고 결론 내릴 수 없다”(can no longer conclude that there is, or has ever been, a valid demonstration that TAVNEOS is effective for its approved use)고 단정했다.

그간의 과정이 좀 이례적이다. FDA는 이미 2026년 1월 16일 암젠의 자회사인 케모센트릭스(ChemoCentryx)에 타브네오스를 자진 철수하라고 요청했다. 암젠은 이 약을 효과를 보고 2022년 케모센트릭스를 인수했으며, 당시 타브네오스는 이미 시장에 나온 상태였다. 암젠은 1월 28일 FDA에 자진 철수할 뜻이 없다고 통보했다. 이후 FDA는 3월 31일 타브네오스와 관련된 심각한 약물 유발 간 손상 사례를 ‘의약품 안전성 정보’를 통해 경고했다.(*‘FDA Identifies Cases of Serious Liver Injury in Patients Taking Tavneos (avacopan) for Severe Active
Anti-neutrophil Cytoplasmic Autoantibody (ANCA)-associated Vasculitis’ : https://www.fda.gov/media/191708/download?attachment) 이어 이번에는 한 걸음 더 나아가 정식으로 승인 철회 절차에 들어간 것이다.

FDA는 암젠이 임상 시험 과정에서 정보를 조작했다는 점 이외에도 이 약이 결코 안전하지 않다고 보고 있다. FDA는 타브네오스 사용 뒤 심각한 약물 유발 간 손상 사례가 확인됐고, 일부는 담관이 점차 파괴되는 희귀하고 심각한 간 질환인 소실성 담관 증후군(VBDS)을 포함한다고 밝혔다. 로이터와 업계 보도에 따르면 FDA는 타브네오스와 인과 관계가 있다고 볼 합리적 근거가 있는 간 손상 사례 76건을 언급했으며, 이 가운데 사망 사례 8건도 포함됐다.

암젠의 입장은 FDA와 완전히 다르다. 암젠은 “기초 환자 데이터 자체에 문제가 있다는 사실을 알지 못한다”며, 임상시험 자료와 실제 진료 현장 자료를 검토한 결과 타브네오스가 ANCA 관련 혈관염 환자에게 유효하고 이익-위험 균형도 긍정적이라고 밝혔다. 또 간 독성은 이미 알려진 위험으로 제품 설명서에 반영돼 있으며, 2024년에는 VBDS를 라벨에 추가하는 안을 FDA에 먼저 제출했다고 설명했다.

암젠은 특히 4월 28일 현재에도 걸려 있는 홈페이지 자료의 ‘질의 응답’ 페이지에서, “TAVNEOS는 여전히 환자들이 이용할 수 있다”(TAVNEOS is still available to patients)면서 “현재 TAVNEOS를 투여받고 있는 환자들은 담당 의료진과 상의 없이 치료 관련 사항을 변경해서는 안 된다”(Patients currently receiving TAVNEOS should not make changes related to their treatment without first consulting the healthcare provider who prescribed the medicine)고 못박았다. 암젠은 이어 “언제나처럼 환자의 안전이 최우선이다. 암젠은 TAVNEOS가 중증 활동성 ANCA 관련 혈관염(GPA/MPA) 치료에 중요하고 효과적인 약물이라고 확신한다.”(As always, the safety of patients remains our priority. Amgen remains confident that TAVNEOS is an important and effective medicine for the treatment of severe active ANCA-associated vasculitis (GPA/MPA).)고 주장했다. (*암젠의 발표 자료: Frequently Asked Questions Regarding Important TAVNEOS^® (avacopan) Update https://wwwext.amgen.com/tavneos-update)

암젠은 또한 “FDA가 타브네오스(TAVNEOS) 승인 철회를 추진할 경우, 최종 결정까지 수개월 또는 그 이상이 소요될 수 있다. 암젠은 환자의 안전, 요구 사항 및 지원을 최우선으로 고려하여 FDA와 협력하여 향후 방향을 모색하고 있다. 그동안에는 담당 의사와 상담하기 바란다”(If the FDA were to pursue withdrawal of approval for TAVNEOS, the process could take months or longer to reach a final resolution. Amgen is engaging with the FDA to determine a path forward, with patient safety, needs, and support as our top priorities. In the meantime, work with your doctor.)고 밝혔다.

이번 사태의 의미는 작지 않다. FDA가 이미 승인된 약에 대해 “위험이 새로 발견됐다”는 수준을 넘어, “승인 근거가 된 유효성 자료가 조작됐고 중요한 사실이 숨겨졌다”고 공개적으로 주장했기 때문이다. 이는 제약업계에 임상 시험 데이터 관리, 눈가림 해제 뒤 평가 변경, 재판정 절차, 원자료 제출 의무가 얼마나 중대한 규제 리스크인지를 보여준다. 특히 희귀 질환 치료제처럼 환자 수가 적고 임상 근거가 제한적인 분야에서는, 승인 당시의 데이터 무결성이 사후에 흔들릴 경우 제품 전체의 생명이 위태로워질 수 있다.

제약업계에는 두 가지 메시지가 던져지고 있다. 첫째, FDA가 승인 후에도 임상 자료의 원천과 분석 과정을 다시 들여다볼 수 있다는 점이다. 둘째, 안전성 신호가 새로 쌓이는 상황에서 유효성 근거까지 약해지면, FDA는 더 이상 ‘라벨 경고 강화’만으로 대응하지 않을 수 있다는 사실이다. 이는 희귀 질환, 자가 면역 질환, 가속 승인 또는 제한된 임상 근거 기반 제품을 보유한 기업들에게 중요한 시사점을 던지는 것이다.

이 사태의 향방이 정해지는 데에는 좀더 시간이 걸릴 것으로 보인다. 타브네오스 당장 시장에서 사라지는 것은 아니다. FDA는 “암젠이 스스로 철수하거나 FDA 청장이 최종적으로 철회를 명령하기 전까지는 시장에 남아 있을 수 있다”(TAVNEOS will remain on the market until the applicant decides to remove the drug or the FDA Commissioner mandates its removal)고 밝혔다. 암젠이 청문을 요청하면 FDA 청장 공개 청문 개최 여부를 결정하고, 그 뒤 승인 철회 여부를 최종 판단하게 된다. 그 사이 FDA는 의사들에게 환자와 타브네오스 사용 지속 여부 및 대체 치료 가능성을 논의하라고 권고했다.

결국 이번 사건은 타브네오스 한 제품의 문제가 아니라, FDA가 승인 이후에도 ‘효과의 근거’와 ‘자료의 진실성’을 다시 심판할 수 있다는 점을 보여주는 사례다. 암젠은 실제 진료 자료와 기존 임상 결과를 근거로 방어에 나설 가능성이 크지만, FDA가 제기한 의혹은 큰 편이다. 앞으로의 쟁점은 세 가지다. 첫째, ADVOCATE 시험의 재판정 과정이 실제로 규제 기준을 위반했는지, 둘째, 타브네오스의 임상적 이익이 간 손상 위험을 상쇄할 만큼 충분한지, 셋째, 희귀 질환 환자에게 남아 있는 치료 선택지라는 사회적인 상황을 고려할 때 FDA가 원칙대로 판단할지 등으로 볼 수 있다.

*FDA 발표문: CDER proposes to withdraw approval of TAVNEOS https://www.fda.gov/drugs/drug-alerts-and-statements/cder-proposes-withdraw-approval-tavneos