헌팅턴 병 치료제(Huntington’s therapy) 승인 보류당했던 유니큐어(UniQure), 4개월만에 “재신청하기로 FDA와 합의했다” 발표… 마카리(Makary) 청장과 프라사드(Prasad) 퇴임 이후 FDA 방침 변경… 승인되면 이 병에 대한 최초의 유전자 치료법(first genetic treatment) 될 듯

희귀 질환인 헌팅턴 병(Huntington’s disease)을 치료할 수 있는 실험적인 약을 개발해서 FDA에 승인을 신청했다가 거부당했던 생명공학 회사 유니큐어(UniQure)가 최근 FDA의 방침 변경에 따라 다시 신청할 수 있게 됐다. 이번 재신청이 주목받는 것은 과거의 FDA내 최고 책임자들, 특히 마티 마카리(Marty Makary) 청장과 세포 및 유전자 치료 분야 최고 규제 책임자였던 비나이 프라사드(Vinay Prasad)가 “시판 허가 신청을 뒷받침하기에는 충분하지 않다”고 결론을 내려 파문을 일으켰던 그 AMT-300 데이터이기 때문이다.

유니큐어는 6월 17일 ‘헌팅턴 병 치료제 AMT-130의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 계획 발표'(uniQure Announces Plan for BLA Submission for AMT-130 in Huntington’s Disease)라는 제목의 보도 자료에서 “1/2상 임상 시험의 3년 추적 분석 결과가 FDA의 신속 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청의 주요 근거로 활용될 수 있다”(3-year analysis from the Phase I/II study can serve as the primary basis of a Biologics License Application for accelerated approval with FDA)면서 “회사는 2026년 3분기에 BLA를 제출할 예정“(Company intends to submit the BLA in third quarter of 2026)이라고 밝혔다.

유니큐어는 이날 “최근 FDA와 진행한 B형 회의에서 FDA 측이 헌팅턴 병 치료제 AMT-130의 신속 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)의 주요 근거로서 1/2상 임상 시험의 3년 분석 결과를 수용할 수 있다고 전달했다”(during a recent Type B meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), the FDA communicated that the 3-year analysis from the Phase I/II study would be acceptable as the primary basis of a Biologics License Application (BLA) for the accelerated approval of AMT-130 in Huntington’s disease)고 알렸다. 이 회사는 “FDA는 BLA 제출 전에 위약 시술 대신 표준 치료법을 대조군으로 포함하는 방안을 포함한 확인 연구 설계에 대해 합의하고자 한다”the FDA seeks to align on the confirmatory study design prior to the BLA submission, including consideration of concurrent control on standard-of-care therapy instead of a sham procedure)며 “FDA는 이 작업과 관련해 유니큐어와 최대한 신속하게 협력할 것”(FDA communicated that they would work as expeditiously as possible with uniQure on this effort)고 설명했다.

유니큐어의 최고 경영자(CEO)인 맷 카푸스타(Matt Kapusta)는 “오늘의 발표는 우리가 FDA와의 지속적인 규제 협의 과정에서 추구해 온 결과를 반영한 것이며, 헌팅턴 병을 앓고 있는 미국인들의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 진심 어린 노력을 기울여 준 FDA에 깊이 감사드린다”(Today’s announcement reflects the outcome we have worked toward throughout our continued regulatory engagement with FDA, and we are deeply grateful for FDA’s genuine commitment to addressing the unmet need of Americans living with Huntington’s disease)고 말했다. AMT-130은 FDA로부터 재생 의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 받았으며(헌팅턴병 분야 최초의 RMAT 지정), 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지정 및 신속 심사(Fast Track) 지정도 획득했다.

헌팅턴 병은 운동 장애(무도증(몸의 일부가 갑자기 제멋대로 움직이거나 경련을 일으키는 증상) 포함), 행동 이상, 인지 기능 저하 등의 증상을 유발하는 희귀 유전성 신경 퇴행성 질환으로, 신체적, 정신적 기능이 점진적으로 악화된다. 이 질환은 상염색체 우성 유전 질환으로, 헌팅틴 유전자의 첫 번째 엑손에 있는 CAG 반복 확장 변이가 원인이며, 이로 인해 뇌에서 비정상적인 단백질이 생성되고 응집된다. 미국, 유럽, 영국에는 약 7만5천 명이 헌팅턴 병을 앓고 있으며, 수십만 명이 유전 위험에 노출되어 있다. 헌팅턴 병의 명확한 원인에도 불구하고, 현재까지 발병을 늦추거나 질병의 진행을 늦출 수 있는 승인된 치료법은 없다.

한편 FDA의 지도부가 해임되거나 퇴임한 후 FDA에 재신청하거나 긍정적인 통보를 받는 사례가 속속 등장하고 있다. 레플리뮨(Replimune)은 두 번이나 승인을 거부당했던 흑색종 치료제에 대한 재신청을 발표할 것이라고 밝혔다. 몇 주 전에는 피에르 파브르 제약(Pierre Fabre Pharmaceuticals)과 아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)도 희귀 혈액암 치료제에 대한 승인 신청을 다시 제출해 이전의 거부 결정을 뒤집겠다고 발표한 바 있다. 또 다른 회사인 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)는 뒤센 근육 위축증 치료제에 대한 FDA 승인 결정을 8월에 기다리고 있습니다. 작년에 FDA는 이 회사에 추가 임상 데이터를 요구하며 이 회사의 초기 제출 계획을 차단한 바 있다.

*유니큐어의 보도 자료: https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases